注射用艾夫糖苷酶α
登记中出现的其他名称：avalglucosidase alfa for injection
药品类型：治疗用生物制品 · 品种：avalglucosidasealfaforinjection （同品种各企业的获批 / 在审情况）
当前阶段已批准上市首个临床申请2021-06-30首次试验登记2022-02-28首个上市申请2022-07-29首次获批2023-09-28批准文号国药准字SJ20230015规模试验 2 · 临床申请 1 · 上市申请 1
本页由本站把药物临床试验登记与 CDE 受理/审评、NMPA 批准送达数据归并而成（2026-10-18 构建）： 同一药物（含研发代号与通用名、不同译名）× 同一研发主体（含子公司、外企与中国代理、授权承接方）视为一个产品项目， 多个适应症同属一个项目。归并与挂接含推断成分，标注"推算""低置信"处请以原始公示为准。
研发全景 1 条适应症研发线
按适应症（疾病）分线：每条线从临床试验申请、各期临床试验到报产与获批。
归线口径
上市申请归线：有优先审评/突破性拟定适应症的按文本匹配，其余按"报产的是此前最近完成的 III 期适应症"推断（标红），没有 III 期的依次退到 II 期、受理前 3 年内完成且研究目的支撑报产的 I 期（特殊人群 PK、中国人群桥接、剂型 / 食物影响等，按研究目的判断；改良型、仿制、进口原研另认健康人 PK）。上市后补充申请同样按研究目的挂到此前完成的特殊人群研究、患者 PK、工艺 / 剂型研究上（一致性评价不挂）。
I 期II 期III 期浅底描边 = 进行中推定已结束（止于最后更新）虚边 = 推定已完成（项目已申报，止于申报受理）▲ 临床试验申请受理◆ 上市申请受理（报产）● 获批（◆—● 为审评用时）◆┄ 审评中✕ 不予批准
横条为一项临床试验（首例入组→完成），条上写分期与状态；点击进入试验页，悬停看登记号、适应症与起止日期。
研发线
(神经)鞘脂类代谢紊乱和其他脂贮积疾患 已获批 试验 1（III 期 1） · 始于 2021-06 · 获批 2023-09-28
临床试验申请（2）
- JXSL2101056 · 2021-06-30 · 默示许可≈2021-09-22推算 · 1类 适应症相似用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗
- JXSB2200004 · 2022-01-07 · 默示许可≈2022-04-01推算 · 1类 试验挂接用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗
临床试验（1，III 期在前）
| 登记号 | 分期 | 状态 | 适应症 | 首次公示 | 首例入组 | 完成 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| CTR20220417 | II–III期 | ▶ 进行中 | 庞贝病 | 2022-02-28 | 2022-09-06 | — |
上市申请与审批（1）
| 受理号 | 受理 | 注册分类 | 特殊程序 / 审评 | 结论 | 批准文号 · 日期 | 归入本线的依据 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| JXSS2200029 📄审评报告 持有人：Genzyme Corporation（委托生产） | 2022-07-29 | 3.1 | 优先审评 2022-08-15 | 已批准 | 国药准字SJ20230015 2023-09-28 | 对应 CTR20220417 拟定适应症匹配 |
其他研究 （1 项：生物等效性、上市后研究等）
其他申报 （3 件：补充申请、再注册等，多为上市后变更）
| 受理号 | 类型 | 注册分类 | 受理 | 药名 | 申请人 | 结论 / 状态 | 批准文号 · 日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| JTS2100015 | 其他 | 2021-02-02 | Avalglucosidase alfa for injection | Genzyme Ireland Limited、Genzyme Corporation、赛诺菲（中国）投资有限公司 | 不予批准 | ||
| JXSB2300080 | 补充申请 | 1 | 2023-06-26 | avalglucosidase alfa for injection | Sanofi-aventis Recherche & Développement、Genzyme Ireland Limited | ||
| JYSB2400220 | 补充申请 | 3.1 | 2024-10-01 | 注射用艾夫糖苷酶α | Genzyme Corporation、Genzyme Ireland Limited | 已批准 | 2024-12-24 |
④ 批准与上市后
- 批准文号：国药准字SJ20230015（2023-09-28）
- CDE 上市药品信息（审评报告、说明书外链 CDE 原站）：JXSS2200029 📄审评报告
- 上市后研究：CTR20243998
批准适应症（说明书原文）（1 件上市申请）
完整时间线 （19 个事件；点列头排序，同一编号的连续多行同底色成组）
| 日期 | 事件 | 编号 | 说明 |
|---|---|---|---|
| 2021-02-02 | 受理 | JTS2100015 | Avalglucosidase alfa for injection |
| 2021-03-02 | 不予批准通知件 | JTS2100015 | 通知件送达，未获批准（不予批准）；源站未附具体原因 |
| 2021-06-30 | 临床申请受理 | JXSL2101056 | avalglucosidase alfa for injection·治疗用生物制品1类（创新型生物制品） |
| 2021-09-22 推算 | 默示许可(推算) | JXSL2101056 | 受理+60工作日；用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗 |
| 2022-01-07 | 伦理批准 | CTR20220417 | III期·进行中 |
| 2022-01-07 | 补充申请受理 | JXSB2200004 | avalglucosidase alfa for injection·治疗用生物制品1类（创新型生物制品） |
| 2022-02-28 | 试验登记公示 | CTR20220417 | III期·进行中·庞贝病；对应申报 JXSB2200004（AI 判定） |
| 2022-04-01 推算 | 默示许可(推算) | JXSB2200004 | 受理+60工作日；用于早发型庞贝病患者的酶替代治疗 |
| 2022-07-29 | 新药上市申请受理 | JXSS2200029 | 注射用艾夫糖苷酶α·治疗用生物制品3.1类（境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报在境内生产上市） |
| 2022-07-29 | 上市药品目录 | JXSS2200029 | 列入上市药品信息 |
| 2022-08-15 | 优先审评公示 | JXSS2200029 | 纳入优先审评 |
| 2022-09-06 | 首例入组 | CTR20220417 | III期·进行中 |
| 2023-06-26 | 补充申请受理 | JXSB2300080 | avalglucosidase alfa for injection·治疗用生物制品1类（创新型生物制品） |
| 2023-09-28 | 批准证明送达 | JXSS2200029 | 批准证明文件送达（已批准）；批准文号 国药准字SJ20230015 |
| 2024-06-07 | 伦理批准 | CTR20243998 | IV期·进行中 |
| 2024-10-01 | 补充申请受理 | JYSB2400220 | 注射用艾夫糖苷酶α·治疗用生物制品3.1类（境外生产的境外已上市、境内未上市的生物制品申报在境内生产上市） |
| 2024-10-23 | 试验登记公示 | CTR20243998 | IV期·进行中·婴儿型庞贝病（IOPD）；对应申报 JXSS2200029（上市后研究） |
| 2024-12-24 | 批准证明送达 | JYSB2400220 | 批准证明文件送达（已批准）；批准文号 — |
| 2025-05-19 | 首例入组 | CTR20243998 | IV期·进行中 |