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项目历程 伦理批准 04-05 → 首次公示 05-13 → 试验完成 02-06（入组 74/60 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2016-04-05 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2016-05-13 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2016-08-12 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2016-08-19 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2017-01-20 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2017-03-31 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2017-05-19 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2018-02-06 | 试验完成 | 实际入组 74 例 | 登记库 |
| 2019-07-02 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂剂；规格250IU/瓶；按体重（Kg）X 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL）X0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]的剂量，4mL 0.9%氯化钠溶液复溶注射用重组人凝血因子Ⅷ，5min内静脉推注完成。试验总周期是按需治疗6个月，每周用药1-2次，预计用药次数：26-52次。 | — |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 | — |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 | — |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；4mL 0.9%氯化钠溶液复溶，5mL内静脉注射。医生指导性使用：需要剂量（IU）= 体重(kg) × 因子Ⅷ期望升高值（IU/dL或% ）× 0.5[(IU/kg)/(IU/dL)]。 | — |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] | 180天； |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] | 180天； |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] | 180天； |
| 试验药 | 注射用重组人凝血因子Ⅷ | — | — | — | — | 粉针剂；规格250IU/瓶；静脉注射。按需给药；每次剂量（IU）=体重(kg)×因子Ⅷ期望值（IU/dL或%）×0.5[(IU/kg)/(IU/dL)] | 180天； |
| 对照药 | 无 | — | — | — | — | 无 | — |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 生命体征，体格检查，出血情况，过敏反应，不良事件，抗Ⅷ因子抗体的阳性率。 | 每次用药前 | 安全性指标 |
| 主要 | 首次用药后的15min、60min的输注效率。不同出血状况，用药量不同，根据所预期的因子活性值计算用药后的效果 | 首次用药后的15min、60min后 | 有效性指标 |
| 主要 | 首次用药完6小时后症状和体征的改善率 | 首次用药完6小时后 | 有效性指标 |
| 次要 | 首次输注后，凝血因子Ⅷ活性提升达到预计活性值的受试者比例 | 用药180天 | 有效性指标 |
| 次要 | 首次输注后15min、60min的凝血因子Ⅷ活性的升高幅度比较 | 首次用药 | 有效性指标 |
| 次要 | 药代动力学参数 | 所有药代采血结束后 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | 按需治疗期间出血事件治疗后症状和体征的改善率。 | 用药180天内 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 张磊 | — | 主任医师 | 中国医学科学院血液学研究所血液病医院 → 中国医学科学院血液病医院 | — | 13502118379 | zlpumc@hotmail.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 6 · 研究者 6） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 5 人：此前与组长PI 共同做过试验 2 人（40%）；此前做过同类疾病试验 4 人（80%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 1 人（20%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 天津市 天津市 | 中国医学科学院血液病医院 | 张磊 | — | 2 | 2 | 0 | 4 | 组长PI | 内科-血液内科-血栓止血诊疗中心 |
| 2 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 王学锋 | 0 | 2 | 4 | 0 | 4 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 3 | 中国 | 山西省 太原市 | 山西医科大学第二医院 | 杨林花 | 1 | 3 | 3 | 0 | 18 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 4 | 中国 | 安徽省 合肥市 | 安徽省立医院 | 孙自敏 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 5 | 中国 | 甘肃省 兰州市 | 兰州大学第一医院 | 席亚明 | 1 | 1 | 3 | 0 | 8 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 6 | 中国 | 江西省 南昌市 | 江西省人民医院 | 金成豪 | 0 | 2 | 2 | 0 | 2 | 参与 | 内科-血液内科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2016-05-13）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 6 家 · 覆盖 3/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-04-05 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2016-08-12 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-01-20 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-03-31 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2017-05-19 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理委员会 | 同意 | 2019-07-02 |
入选 / 排除标准
入选
- 确诊为A型血友病者；
- 年龄：12-65岁，男女均可，并伴中度、重度的血友病A（凝血因子Ⅷ活性：中度1-5%，重度低于1%），既往FVIII（重组凝血因子Ⅷ或血浆源性凝血因子Ⅷ）治疗的暴露天数（ED）不少于50天；
- 基线时未检出抑制物、无FⅧ抑制物抗体形成病史（Bethesda法检测＜0.6BU，需有检测结果记录）；
- 肝肾功能符合要求；
- 育龄期受试者同意在整个试验期间采取有效的避孕措施者，并持续至末次用药后28天；
- 自愿参加本试验并签署知情同意书，未成年受试者由监护人签署知情同意书；
- 对于参加药代分析的受试者要求：体格允许进行抽血试验；受试者在服药前 1 天， 必须处于非出血状态；受试者在 PK 试验期间遵守约定程序，能够遵守预定的访视，治 疗计划，实验室测试，和其他研究程序，包括试验之前一个强制性的 72 小时清洗期（72 小时内不能使用其他治疗血友病的药物，包括重组因子Ⅷ、血源性Ⅷ、冷凝蛋白、全血等）。
排除
- 现在或曾经检测到FⅧ抑制剂（＞0.6 BU）；
- 诊断为非A型血友病的任何其他出血性疾病；
- 人类免疫缺陷病毒（艾滋病毒）阳性者；
- 受试者在试验期间或试验结束后1个月内选择择期手术；
- 受试者在入组前一周内使用过强的松、环磷酰胺和环孢霉素等免疫抑制剂治疗，且清洗期不足7个半衰期者；
- 已知对试验药或其活性物质，任何剂型过敏者；即对人胚肾细胞蛋白有超敏反应者；
- 严重贫血且需要输血者；
- 明显的肝或肾功能损害：ALT或AST＞5×ULN，或总胆红素＞2×ULN或血清肌酐＞2×ULN，凝血酶原时间＞1.5×ULN，血小板计数＜80×109/L者，或对肝素敏感或肝素诱导的血小板减少症或其他血小板减少性疾病）；
- 有心脏手术史并需要抗凝治疗者；严重的心脏病，包括心肌梗死、心功能不全3级或者以上者；
- 不可控高血压者：收缩压＞150mmHg或舒张压＞90mmHg者；
- 有酒瘾者、其他严重急性或慢性疾病、精神状况或实验室异常较大者，以及研究者认为不宜参加者。