评估拉布立海对防治NHL和AL患儿高尿酸血的有效性和安全性
分期IV期分类安全性和有效性范围国内试验首次公示2020-04-14
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项目历程 伦理批准 09-24 → 首次公示 04-14 → 首例入组 05-14 → 试验完成 03-12（入组 50/50 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2019-09-24 | 伦理批准 | 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会（修改后同意） | 伦理委员会 |
| 2019-11-01 | 伦理批准 | 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2020-04-14 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2020-05-14 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2020-05-14 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2020-09-22 | 伦理批准 | 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2021-03-12 | 试验完成 | 实际入组 50 例 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | 注射用拉布立海Rasburicase for injection 法舒克 Fastyrtec | — | — | 注射剂 | 每盒3瓶，每瓶1.5mg，粉末装在3ml的 有橡皮塞的无色玻璃瓶中; 溶剂装在2ml的透明玻璃安瓿中 | 剂型：注射剂 | 根据血尿酸水平或研究者的临床判断，治疗持续1到5天 |
| 对照药 | 无对照药 | — | — | — | — | 单臂试验无对照药 | — |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 不良事件（AE）和严重不良事件(SAE)的发生率 | 第一天至第七天 | 安全性指标 |
| 次要 | 化疗期间，拉布立海治疗结束后应答受试者的数量。 | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
| 次要 | 整个研究期间能维持正常尿酸水平的受试者比例 | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
| 次要 | 拉布立海治疗后血尿酸水平的最大下降程度（相对基线的%变化）（按百分比计） | 第一天至第七天 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 王天有 | 医学博士 | 主任医师 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 北京市 北京市 | 13051288655 | wangtianyou@163.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 10 · 研究者 10） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 9 人：此前与组长PI 共同做过试验 0 人（0%）；此前做过同类疾病试验 0 人（0%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 5 人（56%）。同归类（IV期及上市后）试验的全库对照（2021 年以来）：40% / 38% / 19% / 28%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 北京 北京 | 首都医科大学附属北京儿童医院 | 王天有 | — | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 组长PI | 儿科-小儿血液病 |
| 2 | 中国 | 天津 天津 | 中国医学科学院血液病医院 | 竺晓凡 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 3 | 中国 | 上海 上海 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 沈树红 | 0 | 0 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 4 | 中国 | 广东省 广州 | 广州市妇女儿童医疗中心 → 广州医科大学附属妇女儿童医疗中心 | 张辉 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | — |
| 5 | 中国 | 四川省 成都 | 四川大学华西第二医院 | 高举 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 6 | 中国 | 浙江省 杭州 | 浙江大学医学院附属儿童医院 | 汤永民 | 0 | 1 | 0 | 0 | 2 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 7 | 中国 | 河南省 郑州 | 郑州大学附属第一医院 → 郑州大学第一附属医院 | 刘玉峰 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 8 | 中国 | 北京 北京 | 首都儿科研究所附属儿童医院 → 首都医科大学附属首都儿童医学中心 | 刘嵘 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 9 | 中国 | 广东省 广州 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 方建培 | 0 | 1 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
| 10 | 中国 | 湖北省 武汉 | 华中科技大学同济医学院武汉协和医院 → 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 吴小燕 → 吴小艳 | 0 | 0 | 0 | 0 | 2 | 参与 | 儿科-小儿血液病 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2020-04-14）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 10 家 · 覆盖 5/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 修改后同意 | 2019-09-24 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2019-11-01 |
| 首都医科大学附属北京儿童医院伦理委员会 | 同意 | 2020-09-22 |
入选 / 排除标准
入选
- 患者或其父母/法定监护人自愿并且能够签署知情同意书，如有需要，患者需知情同意
- 年龄为2岁至18岁（含18岁）的儿童或青少年患者（签署知情同意书之日）
- 筛选时，患者预期寿命≥45天，并且美国东部肿瘤协作组（Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG）体能状态（Performance Status, PS）评分≤3 或Lansky评分PS≥30（由研究者选择评分方式）
- 首次化疗前或在第一个疗程的诱导化疗期间新诊断为NHL或AL的患者，筛选期基线血尿酸>8mg/dL（473μmol/L）
- 若新诊断的NHL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，则患者必须患有III或IV期非霍奇金淋巴瘤肿瘤，且有高肿瘤负荷（高风险的肿瘤溶解综合征（TLS））
- 若新诊断的AL患者的筛选期血尿酸≤8mg/dL，但有较高的TLS风险
- 首次给予拉布立海后患者将接受化疗且留院至少14天
排除
- 急性早幼粒细胞白血病
- 拉布立海给药前72小时内已接受或计划接受别嘌呤醇治疗的患者
- 肝肾功能异常患者
- 有遗传性过敏史或哮喘史
- 已知缺乏葡萄糖-6-磷酸脱氢酶（G6PD），或有溶血性疾病或高铁血红蛋白血症史的患者
- 严重感染或活动性出血的患者
- 既往使用过尿酸氧化酶治疗的患者
- 对拉布立海或研究用药中任何其他成分有过敏反应
- 经研究者综合医疗和临床条件判断，不适合参与研究的患者，或患者存在不依从临床试验的风险
- 怀孕或哺乳期妇女
- 高效避孕和/或不愿或不能接受妊娠检查的有生育能力的女性（WOCBP）
- 男性患者和/或有生育能力的伴侣未进行高效避孕