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CTR20200199 ■ 主动终止 · 基于独立数据监视委员会建议GENERATION HD1研究中停止研究药物的给药,罗氏公司主动停止在中国拓展研究的筹备工作。该提议并非基于任何新出现的安全性问题,而是基于所有证据表明,研究药物在一定时间里在安全性和有效性方面与安慰剂组相比无明显优势。

评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究

分期III期分类安全性和有效性范围国际多中心试验首次公示2020-10-29
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项目历程 伦理批准 01-14 → 首次公示 10-29(目标 20 例)
日期事件说明来源
2020-01-14伦理批准四川大学华西医院伦理委员会(同意)伦理委员会
2020-10-29首次公示药物临床试验登记与信息公示平台登记库

来源与口径:时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息,仅供参考。

基本信息

登记号
CTR20200199
首次公示
2020-10-29
方案版本号
BN40423研究方案第4版
版本日期
2019-04-16
试验状态
主动终止
状态详情
主动终止(基于独立数据监视委员会建议GENERATION HD1研究中停止研究药物的给药,罗氏公司主动停止在中国拓展研究的筹备工作。该提议并非基于任何新出现的安全性问题,而是基于所有证据表明,研究药物在一定时间里在安全性和有效性方面与安慰剂组相比无明显优势。)

药物信息

药物名称
RO7234292注射液
药物类型
化学药物
批件/受理号
企业选择不公示
是否复方
否

题目与适应症

试验专业题目
在评价鞘内注射RG6042在显性亨廷顿舞蹈病患者中有效性和安全性的随机多中心双盲安慰剂对照三期临床研究
试验通俗题目
评价RG6042在亨廷顿舞蹈病患者中的临床研究
适应症
亨廷顿舞蹈病
方案编号
BN40423

试验设计

试验分类
安全性和有效性
试验分期
III期
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
双盲
主要目的
本研究将评价RO7234292 与安慰剂相比在显性亨廷顿舞蹈病(HD)患者中的有效性、安全性、药代动力学(PK)和生物标志物效应。主要有效性目的是基于以下终点评价RO7234292 相较于安慰剂的有效性:第101 周时复合统一亨廷顿舞蹈病评定量表(cUHDRS)评分相对基线变化;

受试者与入组

最小年龄
25岁
最大年龄
65岁
性别
男+女
健康受试者
无
目标入组(国内)
20
目标入组(国际)
660

监查与保险

数据监查委员会
有
是否购买保险
有

联系信息

申办方联系人
刘臻
联系人
刘臻
电话
021-28946223
邮箱
zany.liu@roche.com
省份
上海市
城市
上海市
地址
上海浦东新区龙东大道1100号罗氏制药11号楼3楼
邮编
201203

试验用药

角色中文名英文名商品名 剂型规格用法用量用药时程
试验药RO7234292RO7234292NA注射剂60mg/10mlRO7234292注射液 (规格60mg/10ml)每8周给药一次,120 mg,给药体积为20 ml,使用同一支注射器抽取合并两瓶,鞘内注射8周为一个给药周期,共给药13个周期。
试验药RO7234292RO7234292NA注射剂60mg/10mlRO7234292注射液 每16周给药一次(规格60mg/10ml),每8周给药与安慰剂交替给药,120 mg,给药体积为20 ml,使用同一支注射器抽取合并两瓶,鞘内注射16周为一个给药周期,共给药7个周期。
对照药安慰剂NANA注射剂60mg/10ml安慰剂每8周给药一次,给药体积为20 ml,使用同一支注射器抽取合并两瓶,鞘内注射。安慰剂的成分为:磷酸二氢钠二水合物 、无水磷酸氢二钠、氯化钠、氯化钾、氯化钙二水合物 、氯化镁六水合物、1 N氢氧化钠溶液、1 N盐酸溶液、注射用水(WFI)8周为一个给药周期,共给药6个周期。

终点指标

类型指标评价时间 指标类型
主要第101周时复合统一亨廷顿舞蹈病评定量表(cUHDRS)评分相对基线变化 注: 美国食品药品管理局(FDA)要求的主要有效性终点为第101周时总功能能力(TFC)评分相对基线变化基线,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标
次要第101周时以下单个量表评分相对基线变化:TFC;总运动评分(TMS);数字符号转换测验(SDMT);Stroop读字(SWR)测试基线,第5周,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标
次要第101周时临床整体印象严重程度量表(CGI-S)相对基线变化。基线,第5周,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标
次要第101周时TFC相对基线下降≥1分的患者比例基线,第5周,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标
次要第101周时cUHDRS相对基线下降≥1.2分的患者比例基线,第5周,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标
次要第101周时临床整体印象变化量表(CGI-C)评分相对基线评分未改变或者改善的患者比例第5周,第21周,第37周,第53周,第69周,第85周,第101周有效性指标+安全性指标

主要研究者

姓名学位职称单位地区电话邮箱
商慧芳医学博士正高级, 教授四川大学华西医院四川省 成都市13880463658hfshang2002@163.com

机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止

目标入组
国内 20 / 国际 660
已入组
—
实际入组
—
开始时间
—
完成时间
—
⬡ 切换为等大蜂窝图参加机构数:123-56-910+★ 申办方(按联系地址省份)悬停看名单 · 单击省份置顶该省机构 · 双击看市级分布
北京 1 家:首都医科大学宣武医院天津市河北省山西省内蒙古自治区辽宁省吉林省黑龙江省上海 1 家:复旦大学附属华山医院江苏省浙江 1 家:浙江大学医学院附属第二医院安徽省福建 1 家:福建医科大学附属第一医院江西省山东省河南省湖北省湖南省广东 1 家:中山大学附属第一医院广西壮族自治区海南省重庆市四川 1 家:四川大学华西医院贵州省云南省西藏自治区陕西省甘肃省青海省宁夏回族自治区新疆维吾尔自治区台湾省香港特别行政区澳门特别行政区南海诸岛北京 1北京 1 家上海 1上海 1 家四川 1四川 1 家浙江 1浙江 1 家福建 1福建 1 家广东 1广东 1 家★申办方·上海罗氏(中国)投资有限公司(联系地址所在省)

海外站点 100 家(UNITED STATES 21、UNITED KINGDOM 11、SPAIN 9、FRANCE 8、GERMANY 8、JAPAN 7、Canada 6、ITALY 6、ARGENTINA 3、Australia 3、NEW ZEALAND 3、POLAND 3、RUSSIAN FEDERATION 3、Austria 2、DENMARK 2、NETHERLANDS 2、SWITZERLAND 2、CHILE 1)

参加机构与研究者 (机构 106 · 研究者 6) 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省

参与研究者 5 人:此前与组长PI 共同做过试验 4 人(80%);此前做过同类疾病试验 0 人(0%);此前参加过本申办方试验 0 人(0%);首次出现 1 人(20%)。同归类(II–III期)试验的全库对照(2021 年以来):55% / 59% / 28% / 13%。

#国家地区机构名称研究者与组长PI 既往共同试验与其他成员既往合作(人)同类疾病既往试验同申办方既往试验既往试验总数身份专业
1中国四川省 成都市四川大学华西医院商慧芳—4019组长PI内科-神经内科
2中国浙江省 杭州市浙江大学医学院附属第二医院吴志英11001参与内科-神经内科
3中国广东省 广州市中山大学附属第一医院曾进胜12007参与内科-神经内科
4中国北京市 北京市首都医科大学宣武医院马敬红0000首次出现参与内科-神经内科
5中国福建省 福州市福建医科大学附属第一医院王柠22008参与内科-神经内科
6中国上海市 上海市复旦大学附属华山医院王坚31003参与内科-神经内科
7ARGENTINACAPITAL FEDERALHospital Ramos MejíaGarretto Nélida———————
8ARGENTINABuenos Aires Ciudad Autonoma Buenos AiresHospital Britanico de Buenos AiresUribe Roca Marcela Claudia———————
9AustraliaNew South Wales WestmeadWESTMEAD HOSPITAL; Deparment of NeurologyLoy Clement———————
10AustraliaVictoria CAULFIELDMonash Medical CentreMathers Susan———————
11AustraliaVictoria PARKVILLERoyal Melbourne Hospital; Department of NeurologyVelakoulis Dennis———————
12AustriaAUSTRIA SalzburgChristian-Doppler-Klinik - Universitatsklinikum; Universitatskliniik für NeurologieHering Sascha———————
13AustriaAUSTRIA InnsbruckUniklinik fuer Neurologie, Medizinische Universitaet Innsbruck; Department fuer NeurologieSeppi Klaus———————
14CanadaQuebec MONTREALCentre Hospitalier de l’Université de Montréal (CHUM)Chouinard Sylvain———————
15CanadaOntario NORTH YORKCentre for Movement DisordersGuttman Mark———————
16CanadaBritish Columbia VancouverUniversity of British Columbia Hospital; Division of NeurologyLeavitt Blair———————
17CanadaOntario OTTAWAOttawa Hospital Research InstituteMestre Tiago———————
18CanadaNova Scotia HALIFAXTrue North Clinical Research-HalifaxSchoffer Kerrie———————
19CanadaAlberta EDMONTONUniversity of Alberta HospitalSuchowersky Oksana———————
20CHILESantiagoCentro de Trastornos del MovimientoPedro Francisco Chana———————
21DENMARKKobenhavnoRigshospitalet, HukommelsesklinikkenLena Elisabeth Hjermind———————
22DENMARKAarhus NAarhus Universitetshospital; Neurologisk Afdeling F, Neurogenetisk AfsnitAnette Torvin Moller———————
23FRANCEMarseilleCHU de la Timone - Hopital d Adultes; Service de NeurologieJean-Philippe Azulay———————
24FRANCECreteilHOPITAL HENRI MONDOR; SERVICE DE NEUROLOGIEAnne-Catherine Bachoud-Lévi———————
25FRANCEPARISHospital Pitié Salpêtrère; Département de Génétique et CytogénétiqueAlexandra Durr———————
26FRANCEMontpellierHopital Gui de Chauliac; NeurologieCécilia MARELLI———————
27FRANCEToulouseCHU toulouse - Hospital Purpan; Departement de NeurologieJérémie PARIENTE———————
28FRANCELilleHopital Roger Salengro; Service de NeurologieClémence SIMONIN———————
29FRANCEAmiensCHU Amiens Hopital SudMelissa TIR———————
30FRANCEAngers Cedex 9CHU Angers, Batiement Larrey 2Christophe Verny———————
31GERMANYUlmUniversitatsklinikum Ulm; Klinik für NeurologieBernhard Landwehrmeyer———————
32GERMANYLübeckUniversitatsklinikum Schleswig-Holstein / Campus Lübeck; Zentrum für Seltene ErkrankungenAlexander Münchau———————
33GERMANYBerlinCharité - Universitatsmed. Berlin, Klinik für Psychiatrie und Psychotherapie; Abt. NeuropsychiatrieJosef Priller———————
34GERMANYAachenUniklinik RWTH Aachen; Klinik für NeurologieKathrin Reetz———————
35GERMANYMünsterGeorge-Huntington- Institut GmbH; Technologiepark MünsterRalf Reilmann———————
36GERMANYBochumSt. Josef-Hospital, Neurologische Klinik der Ruhr-Uni; Huntington-Center NRW, Abt. NeurodegenerationCarsten Saft———————
37GERMANYBonnGerman Center for Neurodegenerative Diseases (DZNE)Patrick Weydt———————
38GERMANYErlangenUniversity tsklinikum Erlangen, Abteilung Molekulare NeurologieJürgen Winkler———————
39ITALYBOLOGNAIRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche; UOC Clinica NeurologicaPietro Cortelli———————
40ITALYGenovaIRCCS A.O.U.SAN MARTINO IST; DINOGMIRoberta Marchese———————
41ITALYMILANOFondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta; U.O.C. Genetica Medica-NeurogeneticaCaterina Mariotti———————
42ITALYRomaAzienda Ospedaliera Sant'Andrea; UOC NeurologiaGiovanni Ristori———————
43ITALYFIRENZEA.O.U. Careggi; Diaprtimento Scienze Neurologiche e PsichiatricheSandro Sorbi———————
44ITALYSan Giovanni RotondoIRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie Rare → IRCCS Casa Sollievo Della Sofferenza; Unità Ricerca e Cura Huntington e Malattie RareFerdinando Squitieri———————
45JAPANOkayamaOkayama University Graduate School of Medicine, Densitry and Pharmaceutical Sciences.Koji Abe———————
46JAPANKanagawaNational Hospital Organization Sagamihara National HospitalKazuko Hasegawa———————
47JAPANHokkaidoObihiro Kosei General HospitalHideki Hozen———————
48JAPANNiigataNational Hospital Organization Niigata National HospitalTakashi Nakajima———————
49JAPANOsakaOsaka General Medical CenterManabu Sakaguchi———————
50JAPANMieKuwana City Medical CenterRyogen Sasaki———————
51JAPANTokyoNational Center of Neurology and PsychiatryYuji Takahashi———————
52NETHERLANDSLeidenLUMCSusanne de Bot———————
53NETHERLANDSGroningenUniversitair Medisch Centrum GroningenH.P.H Kremer———————
54NEW ZEALANDChristchurchNew Zealand Brain Research InstituteTim Anderson———————
55NEW ZEALANDWellingtonWellington Hospital; Department of NeurologyDavid Bourke———————
56NEW ZEALANDAucklandAuckland DHB - Neurlogy Department; Neurology DepartmentRichard Roxburgh———————
57POLANDKrakówKrakowska Akademia Neurologii Sp z o.o. Centrum Neurologii KMonika Rudzinska-Bar———————
58POLANDGdańskSzpital Sw. Wojciecha; Oddzial NeurologicznyJaroslaw Slawek———————
59POLANDWarszawaInstytut Psychiatrii i NeurologiiGrzegorz Witkowski———————
60RUSSIAN FEDERATIONMOSKVAResearch Center of NeurologySergey Illarioshkin———————
61RUSSIAN FEDERATIONKRASNOYARSKFSBHI Siberian Clinical Center of the Federal Medical and Biological AgencyDmitry Pokhabov———————
62RUSSIAN FEDERATIONKAZANСlinical hospital at Kazan station, Republican Center for Movement Disorders and Botulinum TherapyZuleykha Zalyalova———————
63SPAINBARAKALDOHospital de Cruces; Servicio de NeurologiaKoldo Berganzo Corrales———————
64SPAINBURGOSHospital Universitario de Burgos. Servicio de NeurologíaEsther Cubo Delgado———————
65SPAINSevillaHospital Universitario Virgen Macarena; Servicio de NeurologiaJose Manuel Garcia Moreno———————
66SPAINMADRIDFundacion Jimenez Diaz; Servicio de NeurologíaPedro Garcia Ruiz Espiga———————
67SPAINBarcelonaHospital de la Santa Creu i Sant Pau; Servicio de NeurologiaJaime Kulisevsky Bojarsky———————
68SPAINMADRIDHospital Ramon y Cajal; Servicio de NeurologiaJose Luis Lopez-Sendon Moreno———————
69SPAINMADRIDHospital Clinic Servicio de NeurologiaJose Esteban Munoz García———————
70SPAINValenciaHospital Universitario la Fe; Servicio de NeurologiaCarmen Peiro Villaplana———————
71SPAINBadajozHospital Universitario de Badajoz; Servicio de NeurologíaRosa Maria Velicia Mata———————
72SWITZERLANDGümligenNeurozentrum SiloahJean-Marc Burgunder———————
73SWITZERLANDBaselUniversitatsspital Basel; NeurologiePeter Fuhr———————
74UNITED KINGDOMCambridgeCambridge Centre for Brain RepairRoger Barker———————
75UNITED KINGDOMLEEDSLeeds General InfirmaryJeremy Cosgrove———————
76UNITED KINGDOMManchesterCentral Manchester University Hospitals NHS Foundation Trust; Manchester Centre for Genomic MedicineDavid Craufurd———————
77UNITED KINGDOMSouthamptonUniversity Hospital Southampton NHS Foundation TrustChristopher Kipps———————
78UNITED KINGDOMAberdeenAberdeen Royal Infirmary; Medical GenecticsZosia Miedzybrodzka———————
79UNITED KINGDOMOxfordJohn Radcliffe HospitalAndrea Nemeth———————
80UNITED KINGDOMSheffieldRoyal Hallamshire HospitalOliver Quarrell———————
81UNITED KINGDOMBirminghamQUEEN ELIZABETH HOSPITALHugh Rickards———————
82UNITED KINGDOMGlasgowQueen Elizabeth University Hospital GlasgowStuart Ritchie———————
83UNITED KINGDOMCARDIFFUniversity Hospital of WalesAnne Rosser———————
84UNITED KINGDOMLondonNational Hospital For Neurology and NeurosurgerySarah Tabrizi———————
85UNITED STATESWASHINGTON KIRKLANDEvergreen Health Care CenterPinky Agarwal———————
86UNITED STATESDistrict of Columbia WASHINGTONGeorgetown University; Research Division, PsychiatryFahd Amjad———————
87UNITED STATESMaryland BALTIMOREJohn Hopkins University School of MedicineJee Bang———————
88UNITED STATESIllinois CHICAGONorthwestern UniversityDanny Bega———————
89UNITED STATESCalifornia PALO ALTOStanford Univ Medical CenterBrent Bluett———————
90UNITED STATESTennessee NASHVILLEVanderbilt University Medical CenterDaniel Claassen———————
91UNITED STATESCalifornia LA JOLLAUniversity of California San DiegoJody Corey-Bloom———————
92UNITED STATESMissouri Saint LouisWashington University School of MedicineSusan Criswell———————
93UNITED STATESMassachusetts BostonBeth Israel Deaconess Medical CenterSamuel Frank———————
94UNITED STATESTexas HOUSTONThe University of Texas Health Science Center at Houston; McGovern Medical SchoolErin Furr-Stimming———————
95UNITED STATESColorado EnglewoodRocky Mountain Movement Disorders CenterRajeev Kumar———————
96UNITED STATESNew YorkColumbia UniversityKaren Marder———————
97UNITED STATESUtah SALT LAKE CITYUniversity of Utah Clinical Neurosciences CenterPaolo Moretti———————
98UNITED STATESNew York AMHERSTDent Neurological InstituteBennett Myers———————
99UNITED STATESArizona PHOENIXBarrow Neurological InstituteSrivadee Oravivattanakul———————
100UNITED STATESFlorida TAMPAUniversity of South FloridaJuan Sanchez-Ramos———————
101UNITED STATESCalifornia PasadenaSC3 Research Group, IncRichard Shubin———————
102UNITED STATESAlabama BIRMINGHAMUAB MEDICINEVictor Sung———————
103UNITED STATESPennsylvania PittsburghUniversity of PittsburghValerie Suski———————
104UNITED STATESArizona PHOENIXBarrow Neurological InstituteRyan Walsh———————
105UNITED STATESCalifornia SACRAMENTOUniversity of California Davis Medical SystemVicki Wheelock———————
106ARGENTINACAPITAL FEDERALINEBAGatto Emilia———————

"此前" = 首次公示日早于本试验(2020-10-29)的登记;研究者按"人"绑定(姓名 + 机构,同名不同机构视为不同人),换过单位的研究者此前记录可能被低估。

地域与规模 国内机构 6 家 · 覆盖 4/7 大区 · 试行,点开加载

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伦理委员会

委员会名称审查结论批准日期
四川大学华西医院伦理委员会同意2020-01-14

入选 / 排除标准

入选
  • 签署知情同意书
  • 签署知情同意书且在首次给药时的年龄在25 至65 岁之间(含)。
  • 显性HD 诊断,定义为诊断置信水平(DCL)评分为4
  • 独立量表(IS)评分≥70
  • 通过直接DNA 检测证实遗传学疾病,CAP 评分>400(Zhang et al. 2011),计算方法CAP = 年龄 × (CAG 重复长度 - 33.66)
  • 能够使用母语阅读“红”、“蓝”和“绿”三个词
  • 根据筛选和基线访视所确定的结果,每天可在没有拐杖或助行架的协助下独立行走,且可在不使用轮椅的情况下移动- 出于便利性或转移目的,允许长距离(例如>50 米)使用轮椅。
  • 体重指数16-32 kg/m2;总体重>40 kg
  • 能够接受和耐受MRI 扫描(例如没有幽闭恐惧症,没有重度舞蹈病或其他妨碍MRI扫描或导致患者对扫描不耐受的其他疾病,没有不适合MRI 扫描的宫内节育器、金属牙套或其他金属植入物)
  • 能够耐受抽血和腰椎穿刺
  • 肾小球滤过率估计值(eGFR)≥60 mL/min(Cockcroft-Gault 公式)
  • 根据研究者的判断,能够且愿意遵守方案的所有方面,包括在研究期间完成面谈和问卷调查
  • 根据研究者的判断,能够且愿意携带智能手机、佩戴数字监控设备,以及完成基于智能手机的任务
  • 筛选前至少12 周和入选时医疗、精神和神经状态稳定
  • 如果存在符合以下所有标准的研究陪同者,签署参加研究的研究陪同者同意:年龄≥18 岁;根据研究者的判断,可信且有能力;根据研究者的判断,为了完成患者的研究陪同者评估,充分了解患者的病情,并可能在整个研究过程中保持足够的了解;能够评论研究参加者的症状和功能状况;注: 根据研究者判断,陪同者不得存在影响所获观察报告数据正确性的认知、行为或运动改变。应尽一切努力确保整个研究过程中研究陪同者为同一人;但是,如果不可能,可以替换研究陪同者并签署新的知情同意。
  • 对于具有生育能力的女性:同意保持禁欲(避免异性性交)或采取避孕措施,定义如下:在治疗期间以及最后一次研究药物给药后至少5 个月内,女性必须保持禁欲或采用两种避孕方法,包括采用至少一种年化避孕失败率<1%的避孕方法。
排除
  • 尝试自杀或自杀观念史,且在筛选前12 个月内计划自杀(即主动的自杀观念)导致需要前往医院就诊和/或改变护理水平根据研究者的判断,C-SSRS 证实了当前的自杀观念。如果存在自杀观念,应由具有适当资质的精神卫生专业人员进行风险评估,以评估患者参加研究是否安全。研究参加者在既往12个月内出现轻度被动自杀观念(即偶尔认为不值得活下去或很辛苦)但没有尝试自杀或住院的通常可以接受,但应谨慎做出参加研究的最终决定并与具有适当资质的精神卫生专业人员进行咨询。
  • 当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为
  • 依据研究者的判断,筛选时存在严重疾病、临床意义显著的实验室或生命体征异常、幽闭恐怖症,使患者不能安全参加并完成本研究
  • 根据研究者判断,属于临床意义显著且研究者已知的心电图异常或心电图异常史,包括完全左束支传导阻滞、二级或三级房室传导阻滞或既往心肌梗死的证据
  • 慢性偏头痛的临床诊断
  • 研究期间或研究药物末次给药后5个月内怀孕或哺乳或计划怀孕的患者;在研究药物给药前,具有生育能力的女性在基线时和确认性尿妊娠试验中血清妊娠检查结果必须呈阴性
  • 存在用于CSF引流的植入分流器或植入的CNS导管
  • 筛选时丙型肝炎病毒(HCV)抗体或乙型肝炎表面抗原(HBsAg)阳性
  • 已知HIV感染
  • 当前或既往使用过反义寡核苷酸(包括小分子干扰RNA)
  • 当前或开始研究治疗前12周内使用针对原发性独立精神障碍(即精神分裂症、分裂情感性障碍、I型双相障碍、重度伴精神病特征)处方的抗精神病药物、胆碱酯酶抑制剂、美金刚、金刚烷胺或利鲁唑
  • 当前正在因为运动症状或情绪稳定(即易怒或攻击性行为)使用抗精神病药物,和/或在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整的丁苯那嗪、缬苯那嗪或氘代丁苯那嗪用药
  • 正在使用食物补剂(例如辅酶Q10、维生素、肌酸),在筛选前至少6周内剂量不稳定或预计在研究期间剂量调整
  • 正在使用抗抑郁药或苯二氮卓类药物,在筛选前至少12周内剂量不稳定或预计在筛选至研究开始前剂量调整
  • 在筛选前4周或相应药物5个消除半衰期(以较长者为准)内接受过研究性治疗
  • 筛选前14天内或者研究期间预期使用抗血小板或抗凝血治疗,包括但不仅限于阿司匹林(除非≤ 81 mg/日)、氯吡格雷、双嘧达莫、华法林、达比加群、利伐沙班和阿哌沙班
  • 出血倾向或凝血障碍病史
  • 血小板计数低于正常范围下限,只要研究者证实目前没有出血倾向或凝血功能障碍证据,血小板计数在125,000至150,000 mm3之间是允许的。
  • 基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史
  • 同时或计划参加任何干预性临床研究,包括明确的药理学和非药理学干预(例如腰椎穿刺),观察性研究(如ENROLL-HD前瞻性研究)可接受。
  • 根据研究者的判断,筛选前12个月内滥用药物(即大麻、阿片类药物、兴奋剂、致幻剂、特制药物)和/或酗酒,或对这些物质存在心理或生理依赖,滥用定义为导致无法完成主要工作或履行社会责任的不当使用形式,或在导致身体危害或法律问题的情形下使用,且可能引起临床关注。
  • 外周静脉通路不良
  • 脊柱侧凸或脊柱畸形或手术,使IT注射在门诊背景中不可行且可能妨碍RO7234292在中枢神经系统的分布
  • 筛选前14天内需要口服或静脉注射抗生素的感染
  • 抗逆转录病毒药物,包括作为预防治疗的抗逆转录病毒药物
  • 筛选前5年内存在恶性肿瘤,皮肤基底或鳞状细胞癌或已成功治疗的原位宫颈癌除外
  • 筛选期间通过MRI扫描中心阅片发现既往存在的结构性脑损伤(如肿瘤、动静脉畸形)