评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
分期IV期分类安全性和有效性范围国内试验首次公示2020-09-24
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项目历程 伦理批准 08-09 → 首例入组 12-19 → 首次公示 09-24 → 试验完成 12-30（入组 10/10 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2018-08-09 | 伦理批准 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会（修改后同意） | 伦理委员会 |
| 2018-08-23 | 伦理批准 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2018-12-04 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2018-12-19 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2019-07-12 | 伦理批准 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2020-07-03 | 伦理批准 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2020-09-24 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2020-12-30 | 试验完成 | 实际入组 10 例 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | 阿糖苷酶α | Alglucosidase Alfa | 美而赞 | 瓶装有无菌无热原白色至灰白色冻干块或粉末 | 50mg | 20 mg/kg体重，每两周一次 | 第0天至第52周 |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 主要 | 左心室质量指数 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 未使用有创呼吸机的生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 未使用任何呼吸机的生存率 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 身高和体重的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 运动发育指标的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | GESELL发育量表的变化 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 心力衰竭体征和/或症状的患者比例 | 第52周 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 傅立军 | 医学博士 | 教授/主任医师 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 上海市 上海市 | 13671933379 | fulijun@scmc.com.cn |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 4 · 研究者 4） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 3 人：此前与组长PI 共同做过试验 0 人（0%）；此前做过同类疾病试验 0 人（0%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 2 人（67%）。同归类（IV期及上市后）试验的全库对照（2021 年以来）：40% / 38% / 19% / 28%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 | 傅立军 | — | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 组长PI | 儿科-小儿心脏病 |
| 2 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属新华医院 | 邱文娟 | 0 | 0 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 儿科-小儿内分泌 |
| 3 | 中国 | 广东省 深圳市 | 深圳市儿童医院 | 刘琮 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | — |
| 4 | 中国 | 山东省 青岛市 | 青岛妇女儿童医疗中心 → 青岛市妇女儿童医院 | 李自普 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 儿科-小儿重症医学 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2020-09-24）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 4 家 · 覆盖 2/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 修改后同意 | 2018-08-09 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2018-08-23 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2019-07-12 |
| 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会 | 同意 | 2020-07-03 |
入选 / 排除标准
入选
- 受试者的父母或法定监护人必须在执行任何研究相关程序之前提供书面知情同意书
- 有记录的庞贝病症状发作，发病年龄不超过12月龄（如果在40周之前出生，则为根据妊娠周数校正的年龄）；诊断为庞贝病，通过任何组织来源的GAA酶缺陷和GAA基因突变证实
- 入组时年龄为0-12月龄
- 心肌病（通过超声心动图测量的异常左心室质量指数[LVMIs]，对于年龄不超过12月龄的患儿，异常值定义为≥65 g/m2），由研究中心的心脏病专家确诊
排除
- 以前曾接受阿糖苷酶(GAA)治疗的患者
- 正在参加另一项试验性治疗临床研究的患者
- 病情，例如： - 存在心力衰竭的临床体征：射血分数< 40% - 呼吸功能不全（在室内空气或使用任何呼吸机时，O2饱和度< 90%，或CO2分压> 55 mmHg [静脉血]或> 40 mmHg [动脉血]）。 - 依赖于有创或非有创呼吸机支持的患者。 - 存在与庞贝病无关的严重先天性异常或临床显著的并发器质性疾病的患者 - 经研究者判断出于任何理由不适合参加研究的患者，包括医学或临床状况，或者存在不遵守研究程序的潜在风险的患者