法布赞®在中国的上市后（PMS）研究
分期IV期分类安全性和有效性范围国内试验首次公示2021-09-15
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项目历程 伦理批准 03-03 → 首次公示 09-15 → 首例入组 10-15 → 试验完成 03-09（入组 22/22 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2021-03-03 | 伦理批准 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2021-09-15 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2021-10-13 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2021-10-15 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2023-03-09 | 试验完成 | 实际入组 22 例 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | AE 发生率 | 基线至第50周 | 安全性指标 |
| 次要 | 血浆Lyso-GL3水平较基线的绝对变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血浆Lyso-GL3水平较基线的百分比变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血浆GL3水平较基线的绝对变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血浆GL3水平较基线的百分比变化 | 基线至第6周，第12周，第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者人数 | 第6周，第12周，第24周，第48周 | 安全性指标 |
| 次要 | 血浆GL3 异常（根据中心实验室参考范围判定）的受试者百分比 | 第6周，第12周，第24周，第48周 | 安全性指标 |
| 次要 | 法布雷病症状的变化 | 基线至第24周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | eGFR 较基线的绝对变化，成人（年龄≥18 岁）eGFR根据CKD-EPI 法计算 | 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 | 有效性指标 |
| 次要 | eGFR 较基线的绝对变化，儿童（8 岁≤年龄<18 岁）eGFR 根据床Schwartz 公式计算 | 基线至第12周，第24周，第36周，第48周 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 陈楠 | 医学博士 | 教授 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 上海市 上海市 | 021-64370045 | Cnrj100@126.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 6 · 研究者 6） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 5 人：此前与组长PI 共同做过试验 0 人（0%）；此前做过同类疾病试验 1 人（20%）；此前参加过本申办方试验 2 人（40%）；首次出现 1 人（20%）。同归类（IV期及上市后）试验的全库对照（2021 年以来）：40% / 38% / 19% / 28%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 陈楠 | — | 0 | 0 | 0 | 19 | 组长PI | 内科-肾病学 |
| 2 | 中国 | 北京市 北京市 | 中国医学科学院北京协和医院 | 马杰 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-肾病学 |
| 3 | 中国 | 北京市 北京市 | 北京大学第一医院 | 王朝霞 | 0 | 0 | 1 | 1 | 1 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 4 | 中国 | 上海市 上海市 | 复旦大学附属儿科医院 | 徐虹 | 0 | 0 | 0 | 0 | 2 | 参与 | 儿科-小儿肾病 |
| 5 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 罗小平 | 0 | 0 | 0 | 1 | 26 | 参与 | 儿科-小儿内分泌 |
| 6 | 中国 | 山西省 太原市 | 山西医科大学第一医院 | 郭军红 | 0 | 0 | 0 | 0 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2021-09-15）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 6 家 · 覆盖 3/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 上海交通大学医学院附属瑞金医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2021-03-03 |
入选 / 排除标准
入选
- 受试者在签署知情同意书时必须≥8 岁。
- 受试者从未接受过阿加糖酶β 和阿加糖酶α 治疗。
- 确诊法布雷病的中国受试者，且有血浆或白细胞αGAL 活性不足（低于实验室参考范围）的记录和/或基因型诊断记录。
- 受试者必须有一种或多种符合法布雷病表现的症状和体征（不仅限于神经性疼痛、慢性肾脏疾病、肥厚性心肌病、心律紊乱、脑血管受累、角膜浑浊、血管角质瘤、胃肠道症状、少汗或无汗）。
- 女性受试者未处于妊娠或哺乳期， 并且使用可接受的避孕方法。
- 受试者和/或其法定监护人应能够签署ICF。
排除
- 受试者接受过肾移植。
- 如果受试者患有被研究者视为具有临床意义的器质性疾病（不包括与法布雷病相关的症状），则不得进入试验。
- 在预期给予IMP 的30 天内或既往试验性药物的5 个半衰期内（以时间较长者为准）使用过除法布赞以外的试验性药物或器械。
- 受试者有当前肾衰竭或肾功能不全（定义为eGFR<30 mL/min/1.73 m2）证据。
- 受试者对所含活性物质或任何辅料发生过危及生命的超敏反应（速发过敏反应）。