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项目历程 伦理批准 08-13 → 首次公示 12-05（目标 47 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2024-08-13 | 伦理批准 | 南京医科大学第一附属医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2024-09-05 | 伦理批准 | 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会（修改后同意） | 伦理委员会 |
| 2024-12-05 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
监查与保险
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | Ib期：剂量限制性毒性 | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| 主要 | Ib期：最大耐受剂量（如有） | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| 主要 | Ib期：不良事件和严重不良事件 | Ib期试验结束后 | 安全性指标 |
| 主要 | II期：8周客观缓解率 | II期试验服药后2个周期末 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：药代动力学参数 | Ib期试验结束后 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | Ib期：8周客观缓解率 | Ib期试验结束后 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：达到缓解时间 | 服药后每14天评价一次 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：持续缓解时间 | Ib期试验结束后 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：两个月生存期 | Ib期试验服药后96天 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：一年生存期 | Ib期试验服药后336天 | 有效性指标 |
| 次要 | II期：达到缓解时间 | 服药后每14天评价一次 | 有效性指标 |
| 次要 | II期：持续缓解时间 | II期试验结束后 | 有效性指标 |
| 次要 | II期：两个月生存期 | II期试验服药后96天 | 有效性指标 |
| 次要 | II期：一年生存期 | II期试验服药后336天 | 有效性指标 |
| 次要 | II期：安全性终点 | II期试验结束后 | 安全性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 王昭 | 医学博士 | 主任医师 | 首都医科大学附属北京友谊医院 | 北京市 北京市 | 13910623679 | wangzhao@ccmu.edu.cn |
| 谈文峰 | 医学博士 | 主任医师 | 江苏省人民医院 | 江苏省 南京市 | 13770769608 | Tanwenfeng@gmail.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 18 · 研究者 18） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 17 人：此前与组长PI 共同做过试验 7 人（41%）；此前做过同类疾病试验 1 人（6%）；此前参加过本申办方试验 5 人（29%）；首次出现 1 人（6%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 北京市 北京市 | 首都医科大学附属北京友谊医院 | 王昭 | — | 7 | 0 | 3 | 66 | 组长PI | 内科-血液内科 |
| 2 | 中国 | 江苏省 南京市 | 江苏省人民医院 | 谈文峰 | 1 | 8 | 0 | 0 | 20 | 参与 | 内科-免疫学-风湿免疫科 |
| 3 | 中国 | 安徽省 蚌埠市 | 蚌埠医学院第一附属医院 → 蚌埠医科大学第一附属医院 | 谢长好 | 0 | 7 | 0 | 0 | 23 | 参与 | 内科-免疫学 |
| 4 | 中国 | 河南省 郑州市 | 河南省人民医院 | 朱尊民 | 5 | 4 | 0 | 4 | 65 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 5 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 丁慧华 | 0 | 5 | 0 | 0 | 7 | 参与 | 内科-免疫学-风湿科 |
| 6 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海市同仁医院 | 刘立根 | 3 | 4 | 0 | 1 | 32 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 7 | 中国 | 吉林省 长春市 | 吉林？学第？医院 → 吉林大学第一医院 | 高素君 | 20 | 4 | 0 | 9 | 172 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 8 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 郭涛 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | — |
| 9 | 中国 | 北京市 北京市 | 中国医学科学院北京协和医院 | 王迁 | 1 | 2 | 0 | 0 | 2 | 参与 | 内科-免疫学 |
| 10 | 中国 | 北京市 北京市 | 北京大学第三医院 | 穆荣 | 0 | 10 | 0 | 0 | 36 | 参与 | 内科-风湿免疫科 |
| 11 | 中国 | 广西壮族自治区 南宁市 | 广西医科大学第一附属医院 | 雷玲 | 0 | 7 | 0 | 0 | 14 | 参与 | 内科-免疫学-风湿免疫 |
| 12 | 中国 | 江苏省 无锡市 | 无锡市人民医院 | 袁风红 | 0 | 8 | 0 | 0 | 22 | 参与 | 内科-免疫学 |
| 13 | 中国 | 河北省 石家庄市 | 河北医科大学第二医院 | 任金海 | 2 | 4 | 0 | 0 | 23 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 14 | 中国 | 辽宁省 沈阳市 | 中国医科大学附属第一医院 | 张榕 | 0 | 8 | 0 | 0 | 9 | 参与 | 内科-免疫学-风湿免疫科 |
| 15 | 中国 | 江西省 南昌市 | 南昌大学第一附属医院 | 李菲 | 24 | 4 | 1 | 4 | 232 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 16 | 中国 | 山西省 太原市 | 山西白求恩医院 | 张莉芸 | 0 | 9 | 0 | 0 | 52 | 参与 | 内科-免疫学 |
| 17 | 中国 | 江苏省 苏州市 | 苏州大学附属第一医院 | 武剑 | 0 | 9 | 0 | 1 | 63 | 参与 | 内科-风湿科 |
| 18 | 中国 | 江苏省 淮安市 | 淮安市第一人民医院 | 孟德钎 | 0 | 5 | 0 | 0 | 7 | 参与 | 内科-风湿免疫 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2024-12-05）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 18 家 · 覆盖 5/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 南京医科大学第一附属医院伦理委员会 | 同意 | 2024-08-13 |
| 首都医科大学附属北京友谊医院生命伦理委员会 | 修改后同意 | 2024-09-05 |
入选 / 排除标准
入选
- 年龄18~75周岁（包含界值）； ECOG体力状况：0~3分；预计生存期超过3个月；
- 被确诊患有风湿免疫性疾病，且根据HLH-2004标准，诊断为巨噬细胞活化综合征，经大剂量激素治疗后无效；或在诊断为MAS之前，已使用大剂量激素仍无效，而病情进展为MAS的受试者（适用于Ib、II期队列1）；
- 根据HLH-2004标准诊断为除MAS外的治疗无效的其他sHLH受试者（适用于II期队列2）；
- 女性患者应同意在研究期间和研究结束后至少6个月内必须采用避孕措施；男性应同意在研究期间和研究期结束后至少6个月内必须采用避孕措施；
- 患者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好。
排除
- 首次用药前4周内接受过依马利尤单抗、肿瘤坏死因子、卡那单抗、托珠单抗、阿那白滞素（剂量高于4 mg/kg）治疗者；
- 正在接受或首次用药前2周内接受过JAK抑制剂治疗者；
- 5年内患有其它恶性肿瘤者，但已治愈的非黑色素瘤、皮肤癌和原位癌者除外；
- 4周内参加过其他药物临床试验者；
- 具有影响口服药物的因素者；
- 具有精神类药物滥用史且无法戒除或有精神障碍者；
- 筛选期存在血清病毒学异常： a)乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性，或者乙肝核心抗体阳性且HBV-DNA阳性；或者HCV抗体阳性且HCV RNA阳性（超过正常值上限）；或已知有临床意义的肝病病史；或其它失代偿性肝病，或慢性肝炎需长期接受抗病毒治疗者； b)筛选期HIV抗体阳性，或者既往有HIV感染史；或有除HIV以外其他因素导致免疫缺陷的病史； c)筛选期梅毒螺旋体抗体阳性；
- 临床诊断肝衰竭的患者；
- 4周内发生过动/静脉血栓事件，如脑血管意外、深静脉血栓及肺栓塞者；
- 存在证据证实的活动性出血，或不明原因的血红蛋白持续性下降。应推迟其筛选/入组，直到出血及贫血情况得到控制 为止；
- 明显的心血管疾病，例如美国纽约心脏病协会（NYHA）分级为2级及以上的心功能不全、既往3个月内的不稳定的心绞痛、心肌缺血或心肌梗塞、心律失常；
- 经药物治疗仍无法控制的高血压（收缩压≥150 mmHg，舒张压≥100 mmHg）患者；
- 具有严重感染，且研究者评估会影响试验安全性的患者；
- 有重要器官移植或造血干细胞/骨髓移植史者；
- 其它疾病：受试者存在既往和/或当前存在有临床意义且临床上明显不稳定或未得到有效控制的、急性或慢性疾病 ，或计划医疗/手术流程；或影响受试者自主参加研究的能力；
- 根据研究者的判断，有严重的危害患者安全或影响患者完成研究的伴随疾病者。