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项目历程 伦理批准 11-28 → 首次公示 12-23 → 首例入组 02-07（入组 25/24 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2024-11-28 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2024-12-23 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2025-01-14 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2025-02-07 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2025-04-03 | 伦理批准 | 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 血红蛋白（Hb）水平相较于基线持续增加≥20 g/L的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Hb水平持续≥120 g/L的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | 未接受输血的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | 接受输血的受试者输注红细胞单位数 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Hb、网织红细胞计数较基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 乳酸脱氢酶（LDH）、总/间接胆红素、结合珠蛋白、游离血红蛋白较基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | LDH＜1.5×ULN的受试者比例 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | 慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）量表评分相较于基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 临床突破性溶血的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | 血栓栓塞事件的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | PNH红细胞克隆大小的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | PNH红细胞上C3补体蛋白片段沉积的变化 | 第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，Hb水平持续≥120 g/L的受试者比例 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，Hb较基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，未接受输血的受试者比例 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，慢性病治疗功能评估-疲劳（FACIT-F）量表评分相较于基线的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，临床突破性溶血的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，血栓栓塞事件的发生率 | 整个研究期间 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，PNH红细胞克隆大小和C3补体蛋白片段沉积的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
| 次要 | 延长治疗期，NTQ5082药物浓度及PD标志物的变化 | 整个研究期间 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 张凤奎 | 医学博士 | 主任医师 | 中国医学科学院血液病医院 | 天津市 天津市 | 13821700281 | fkzhang@ihcams.ac.cn |
| 佟红艳 | 医学博士 | 主任医师 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 浙江省 杭州市 | 13958122357 | hongyantong@aliyun.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 3 · 研究者 3） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 2 人：此前与组长PI 共同做过试验 2 人（100%）；此前做过同类疾病试验 2 人（100%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 0 人（0%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 天津市 天津市 | 中国医学科学院血液病医院 | 张凤奎 | — | 2 | 13 | 0 | 29 | 组长PI | 内科-血液内科-GCP中心Ⅰ期和POC病房、内科-血液内科-红细胞疾病与再生医学诊疗中心 |
| 2 | 中国 | 浙江省 杭州市 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | 11 | 1 | 18 | 0 | 74 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 3 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 夏凌辉 | 9 | 1 | 11 | 0 | 26 | 参与 | 内科-血液内科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2024-12-23）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 3 家 · 同类通常 4–10 家（偏少） · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-11-28 |
| 中国医学科学院血液病医院伦理审查委员会 | 同意 | 2025-04-03 |
入选 / 排除标准
入选
- 年龄≥18周岁（包含下限），性别不限。
- 依据中国《罕见病诊疗指南》（2019年版）中的PNH诊断标准确诊为PNH的受试者，且筛选前6个月内，PNH红细胞和/或粒细胞克隆水平>10%。
- 既往未接受过补体抑制剂治疗。
- 实验室检测（本地实验室）血红蛋白符合以下条件之一：（1）筛选期V1和V2（间隔≥7天）血红蛋白＜100g/L；（2）如果受试者在筛选期因PNH相关贫血接受红细胞输注治疗，需满足V1时血红蛋白＜100g/L。
- 筛选期V1和V2（间隔≥7天）检测血乳酸脱氢酶（LDH）（本地实验室）＞1.5×正常值上限（ULN）
- 在首次给予研究药物（定义为D1）前至少14天接种ACYW135群脑膜炎球菌和肺炎链球菌疫苗（如既往已接种，应提供有效滴度）；若在D1前14天内接种者，则需给予预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少14天
- 同意自签署知情同意书开始至末次给药后4周内，与其伴侣在发生性行为时采用至少一种有效避孕措施，且不参加捐精或捐卵。
- 同意签署知情同意书，并承诺遵守研究中各项规定者。
排除
- 筛选期间，有实验室（本地实验室）证据显示骨髓衰竭（网织红细胞计数 <100×109/L，或血小板计数 <30×109/L，或中性粒细胞计数 <0.5×109/L）。
- 筛选期间，实验室（本地实验室）结果显示ALT或ALP＞3×ULN且研究者判断不适合参加研究者。
- 筛选前受试者正在接受下列药物治疗，且该药物稳定剂量下治疗的时间不满足以下条件：全身用糖皮质激素至少4周（≤15mg/天的泼尼松或等效剂量的糖皮质激素）；铁剂、维生素B12、叶酸或雄激素至少4周；维生素K拮抗剂（如华法林）至少4周并且国际标准化比值（INR）稳定；低分子肝素、口服抗凝药（如阿司匹林、利伐沙班、艾多沙班、阿哌沙班）至少4周；促红细胞生成素（ESA）、缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）或免疫抑制剂至少8周。
- 既往有骨髓/造血干细胞或实体器官移植史（如心、肺、肾、肝）。
- 既往有脾切除术史或计划在试验期间进行手术者。
- 既往有脑膜炎球菌感染史或首次给予研究药物（定义为D1）前14天内有活动性全身细菌、病毒或真菌感染史（根据研究者的判断）。
- 筛选前5年内有恶性肿瘤史，但已经治愈的皮肤局部基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、甲状腺乳头癌、子宫颈原位癌除外。
- 已知或疑似遗传性补体缺陷或患有原发性或严重继发性免疫缺陷。
- 存在有临床意义重大的肾脏、心脏、肝脏、肺部等的病史，经研究者判断不适合参加本研究者，包括但不限于以下情况：严重的未控制高血压、严重肾脏疾病（如eGFR＜30 mL/min/1.73m2）、晚期心脏病（NYHA IV级）、严重的肺病（如严重的肺动脉高压（WHO IV级）、不稳定血栓事件等。
- 患有活动性乙型肝炎（HBsAg阳性且HBV-DNA＞本地实验室检测下限），或丙型肝炎（HCV抗体阳性且HCV-RNA＞本地实验室检测下限）；或HIV检测阳性；或梅毒螺旋体抗体阳性。
- 筛选前4周内接种过任何类型的减毒活疫苗，或计划在研究过程中接种任何减毒活疫苗。
- 筛选前4周内参与过其他任何干预性临床试验（包括药物和器械等临床试验）。
- 怀疑对研究药物或研究药物中的任何成分过敏者。
- 妊娠期、哺乳期女性受试者。
- 任何经研究者判断可能影响患者参与研究的医疗状况、可能增加受试者安全性重要风险，以及其他经研究者判断不适合参与研究的情况。