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CTR20252930 ▶ 进行中 · 招募中

一项在≥18 岁温抗体型自身免疫性溶血性贫血参与者中比较口服 rilzabrutinib 与安慰剂的疗效、安全性和药代动力学的研究

分期III期分类其他其他说明:安全性、有效性和药代动力学试验范围国际多中心试验首次公示2025-08-11
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项目历程 伦理批准 07-24 → 首次公示 08-11 → 首例入组 09-29(入组 6/15 例)
日期事件说明来源
2025-07-24伦理批准中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会(同意)伦理委员会
2025-08-11首次公示药物临床试验登记与信息公示平台登记库
2025-08-18首例知情同意(国际)国际首例受试者签署知情同意书登记库
2025-09-05首例入组(国际)国际首例受试者入组登记库
2025-09-16首例知情同意国内首例受试者签署知情同意书登记库
2025-09-29首例入组国内首例受试者入组登记库
2025-11-13伦理批准中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会(同意)伦理委员会
2026-04-13伦理批准中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会(同意)伦理委员会

来源与口径:时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息,仅供参考。

基本信息

登记号
CTR20252930
首次公示
2025-08-11
方案版本号
修订版临床试验方案03 第 1 版(电子版 5.0)
版本日期
2026-02-24
试验状态
进行中
状态详情
进行中(招募中)

药物信息

药物名称
Rilzabrutinib片
药物类型
化学药物
批件/受理号
企业选择不公示
是否复方
否

题目与适应症

试验专业题目
一项评估温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)参与者接受 rilzabrutinib 给药的疗效和安全性的 Ⅲ 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、包含开放标签治疗期和长期扩展期的研究
试验通俗题目
一项在≥18 岁温抗体型自身免疫性溶血性贫血参与者中比较口服 rilzabrutinib 与安慰剂的疗效、安全性和药代动力学的研究
适应症
温抗体型自身免疫性溶血性贫血(wAIHA)
方案编号
EFC17360

试验设计

试验分类
其他其他说明:安全性、有效性和药代动力学试验
试验分期
III期
试验范围
国际多中心试验
设计类型
平行分组
随机化
随机化
盲法
双盲
主要目的
评价在双盲 24 周主要分析期(PAP)期间 rilzabrutinib 在 wAIHA 参与者中对持久血红蛋白反应(DHR)的作用。
次要目的
评价 PAP 期间的血红蛋白总体反应(OR);评估至达到反应的时间(TTR);评价 rilzabrutinib 对疲乏的影响(通过慢性病治疗功能评估[FACIT]-疲乏量表评估);评价 rilzabrutinib 对乳酸脱氢酶(LDH,一种溶血标志物)的影响;评估 rilzabrutinib 对补救治疗需求的影响;评价 rilzabrutinib 对呼吸困难的影响(通过 FACIT-呼吸困难量表评估);评价 rilzabrutinib 在原发性 wAIHA 参与者中的安全性和耐受性。

受试者与入组

最小年龄
18岁
最大年龄
无上限
性别
男+女
健康受试者
无
目标入组(国内)
15
目标入组(国际)
90
已入组(国内)
6
已入组(国际)
37

关键日期

首例知情(国内)
2025-09-16
首例知情(国际)
2025-08-18
首例入组(国内)
2025-09-29
首例入组(国际)
2025-09-05

监查与保险

数据监查委员会
有
是否购买保险
有

联系信息

申办方联系人
赛诺菲
联系人
赛诺菲
电话
010-65634716
邮箱
contact-us.cn@sanofi.com
省份
北京市
城市
北京市
地址
朝阳区建国路112号
邮编
100022

试验用药

角色中文名英文名商品名 剂型规格用法用量用药时程
试验药SAR444671rilzabrutinibNA片剂400 mg/片口服,每日两次。主要分析期(PAP):24周;开放标签治疗期(OLP):28周;对于完成OLP且符合进入长期扩展期(LTE)条件的参与者将可继续接受治疗。LTE 期的持续时间为从首例参与者入组 LTE 至末例参与者在 LTE 中完成 52 周治疗。
对照药与 rilzabrutinib匹配的安慰剂Placebo to match rilzabrutinibNA片剂0 mg(以rilzabrutinib含量计)/片口服,每日两次。最长24周。

终点指标

类型指标评价时间 指标类型
主要达到 DHR 的参与者比例。第 24 周有效性指标
次要达到总体 Hb 反应(反应或完全反应)的参与者比例。第 24 周有效性指标
次要在未输血且未使用补救药物的前提下,在 PAP 期间首次达到 Hb 较基线升高≥2 g/dL 的时间(天)。至第 24 周有效性指标
次要通过FACIT -疲乏量表测量的疲乏总评分较基线的变化。基线至第 24 周有效性指标
次要LDH 水平较基线的变化。基线至第 24 周有效性指标
次要在 PAP 期间治疗第 4 周后需要补救治疗的参与者比例。至第 24 周有效性指标
次要通过 FACIT-呼吸困难量表测量的呼吸困难严重程度评分较基线的变化。基线至第 24 周有效性指标
次要治疗期间出现的不良事件(TEAE)、治疗期间出现的严重不良事件(SAE)、治疗期间出现的特别关注的不良事件(AESI)的发生率以及临床实验室评价、生命体征、体格检查和心电图(ECG)结果。至第 104 周安全性指标

主要研究者

姓名学位职称单位地区电话邮箱
韩冰医学博士教授中国医学科学院北京协和医院北京市 北京市010-6915118hanbing_li@sina.com

机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止

目标入组
国内 15 / 国际 90
已入组
国内 6 / 国际 37
实际入组
—
开始时间
2025-09-16
完成时间
—
⬡ 切换为等大蜂窝图参加机构数:123-56-910+★ 申办方(按联系地址省份)悬停看名单 · 单击省份置顶该省机构 · 双击看市级分布
北京 1 家:中国医学科学院北京协和医院天津 1 家:中国医学科学院血液病医院河北 1 家:承德医学院附属医院山西省内蒙古 1 家:内蒙古医科大学附属医院辽宁省吉林省黑龙江省上海市江苏 1 家:苏州大学附属第一医院浙江省安徽省福建省江西 2 家:南昌大学第一附属医院;江西省人民医院山东省河南 1 家:河南省肿瘤医院湖北 1 家:华中科技大学同济医学院附属协和医院湖南省广东 2 家:广州市第一人民医院;南方医科大学南方医院广西壮族自治区海南省重庆市四川省贵州省云南省西藏自治区陕西 1 家:陕西省人民医院甘肃省青海省宁夏回族自治区新疆维吾尔自治区台湾省香港特别行政区澳门特别行政区南海诸岛内蒙古 1内蒙古 1 家北京 1北京 1 家河北 1河北 1 家天津 1天津 1 家陕西 1陕西 1 家河南 1河南 1 家江苏 1江苏 1 家湖北 1湖北 1 家江西 2江西 2 家广东 2广东 2 家★申办方·北京Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲(中国)投资有限公司/Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.(联系地址所在省)

海外站点 87 家(美国 26、意大利 10、日本 10、巴西 8、以色列 6、希腊 5、波兰 5、阿根廷 3、丹麦 3、德国 3、奥地利 2、捷克 2、匈牙利 2、瑞典 2)

参加机构与研究者 (机构 99 · 研究者 12) 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省

参与研究者 11 人:此前与组长PI 共同做过试验 8 人(73%);此前做过同类疾病试验 7 人(64%);此前参加过本申办方试验 2 人(18%);首次出现 1 人(9%)。同归类(II–III期)试验的全库对照(2021 年以来):55% / 59% / 28% / 13%。

#国家地区机构名称研究者与组长PI 既往共同试验与其他成员既往合作(人)同类疾病既往试验同申办方既往试验既往试验总数身份专业
1中国北京市 北京市中国医学科学院北京协和医院韩冰—820133组长PI内科-血液内科
2中国天津市 天津市中国医学科学院血液病医院张静0000首次出现参与内科-血液内科-红细胞疾病与再生医学诊疗中心
3中国江西省 南昌市南昌大学第一附属医院黄瑞滨170032参与内科-血液内科
4中国江苏省 苏州市苏州大学附属第一医院苗瞄852018参与内科-血液内科
5中国广东省 广州市广州市第一人民医院王顺清668059参与内科-血液内科
6中国陕西省 西安市陕西省人民医院王一681151参与内科-血液内科
7中国河北省 承德市承德医学院附属医院张志华161026参与内科-血液内科
8中国河南省 郑州市河南省肿瘤医院周虎5870120参与内科-血液内科
9中国内蒙古自治区 呼和浩特市内蒙古医科大学附属医院高大070043参与内科-血液内科
10中国湖北省 武汉市华中科技大学同济医学院附属协和医院洪梅485017参与内科-血液内科
11中国广东省 广州市南方医科大学南方医院孙竞465268参与内科-血液内科
12中国江西省 南昌市江西省人民医院程洪波01002参与内科-血液内科
13阿根廷Buenos Aires Province Buenos AiresInstituto Medico de la Fundacion de Estudios ClinicosGustavo Braidot———————
14奥地利ViennaAllgemeines Krankenhaus Medizinische Universitat WienBernd Jilma———————
15巴西Goiás GoianiaHC UFG - Hospital Das Clinicas de GoiasRenato Sampaio Tavares———————
16捷克PragueUstav hematologie a krevni transfuzeJacqueline Soukupova Maaloufova———————
17丹麦Region of Southern Denmark OdenseOdense UniversitetshospitalHenrik Frederiksen———————
18德国North Rhine Westphalia -EssenUniversitatsklinikum EssenAlexander Roeth———————
19希腊Attica AthensLaikon General HospitalMarina Siakantaris———————
20匈牙利BudapestDel-Pesti Centrumkorhaz Orszagos Hematologiai Es InfektologiGabor Mikala———————
21以色列Northern District AfulaHaEmek Medical CenterDoaa Okasha———————
22意大利Veneto VicenzaAzienda ULSS 8 Berica - Ospedale San BortoloGiuseppe Carli———————
23日本FukushimaFukushima Medical University HospitalTakayuki Ikezoe———————
24波兰Pomeranian GdańskUniwersyteckie Centrum Kliniczne w Gdansku - SmoluchowskiegAndrzej MITAL———————
25巴西Community of Madrid MajadahondaHospital Universitario Puerta De Hierro MajadahondaSilvia Monsalvo———————
26瑞典StockholmKarolinska Universitetssjukhuset HuddingeCecilia Karlstrom———————
27美国Michigan DetroitHenry Ford HospitalVijayalakshmi Donthireddy———————
28阿根廷Buenos Aires Province Buenos AiresCEMIC - Hospital Universitario sede SaavedraJorge Gustavo Solimano———————
29阿根廷Buenos Aires Province Buenos AiresHospital Italiano de Buenos AiresVeronica Privitera———————
30奥地利ViennaHanusch-KrankenhausMichael Fillitz———————
31巴西Minas Gerais Belo HorizonteCentro Estadual de Hemoterapia e Hematologia Marcos Daniel SAlessandra Nunes Loureiro Prezotti———————
32巴西Sao PauloHospital das Clinicas de Sao PauloSandra Fatima Menosi Gualandro———————
33捷克South Moravian BrnoFakultni nemocnice BrnoJiri Mayer———————
34丹麦Central Denmark AarhusAarhus Universitets hospital SkejbyMarianne Petersen———————
35丹麦Capital Region CopenhagenRigshospitaletAndreas Glenthoj———————
36德国BerlinOnkologische Schwerpunktpraxis KurfürstendammIngo SCHWANER———————
37德国Lower Saxony HannoverOnkologisches Studienzentrum am RaschplatzEyck von der Heyde———————
38希腊Central Macedonia ThessalonikiGeneral Hospital of ThessalonikiIoanna Sakellari———————
39希腊Thessaly LarissaUniversity Hospital LarissaGeorgios Vassilopoulos———————
40希腊Western Greece PatrasOlympion General Clinic of Patras Private CompanyArgiris S Symeonidis———————
41希腊Western Greece PatrasUniversity Hospital of PatrasAlexandros Spyridonidis———————
42匈牙利Hajdú Bihar -DebrecenDebreceni Egyetem Klinikai Kozpont, Belgyógyászati KlinikaArpad Illes———————
43以色列Tel Aviv District Tel AvivTel Aviv Sourasky MCIlya Kirgner———————
44以色列Central District Kfar SabaMeir Medical CenterOrly Avnery———————
45以色列Central District Petah TikvaRabin Medical CenterGalia Spectre———————
46以色列Haifa District HaifaBnai Zion Medical CenterNataliya Kreiniz———————
47以色列Haifa District HaifaRambam Medical CenterInna Tzoran———————
48意大利Liguria GenoaOspedale Policlinico San MartinoMarica Laurino———————
49意大利Friuli Venezia Giulia -TriesteAzienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina (ASU GI)Francesco Zaja———————
50意大利Lombardy MilanFondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore PoliclinicoBruno Fattizzo———————
51意大利Piedmont NovaraAzienda Ospedaliero-Universitaria Maggiore Della CaritaAndrea Patriarca———————
52意大利Lombardy VareseAzienda Socio Sanitaria Territoriale Dei Sette LaghiMarta Coscia———————
53意大利Sicily PalermoAzienda Ospedaliera Ospedali Riuniti Villa Sofia – CervelloSimona Raso———————
54意大利Tuscany FlorenceAzienda Ospedaliera Universitaria CareggiValentina Carrai———————
55意大利Campania NaplesAzienda Ospedaliera Universitaria (AOU)Fabrizio Pane———————
56意大利Emilia Romagna -MeldolaIstituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRSAlessandro Lucchesi———————
57日本Saitama MoroyamaSaitama Medical University HospitalYoshitaka Miyakawa———————
58日本Osaka SuitaOsaka University HospitalYasutaka Ueda———————
59日本TokushimaTokushima University HospitalShingen Nakamura———————
60日本YamagataYamagata University HospitalHisayuki Yokoyama———————
61日本Ishikawa KanazawaIshikawa Prefectural Central HospitalTakeharu KOTANI———————
62日本OkayamaOkayama City General Medical Center Okayama City HospitalKazuhiko Yamamoto———————
63日本Yamanashi KofuYamanashi Prefectural Central HospitalMasaki Iino———————
64日本Aichi NagoyaJapanese Red Cross Nagoya Daiichi HospitalTetsuya NISHIDA———————
65日本Ibaraki TsuchiuraTsuchiura Kyodo General HospitalSeiichi Shimizu———————
66波兰Masovian RadomMazowiecki Szpital Specjalistyczny w RadomiuMarzena WATEK———————
67波兰Lower Silesian WroclawWojewodzkie Wielospecjalistyczne Centrum Onkologii i TraumatMichal Piotr Witkowski———————
68波兰Masovian WarsawOsrodek Badań Klinicznych In-VivoJaroslaw Czyz———————
69波兰Lower Silesian WroclawSzpital Uniwersytecki nrJaroslaw Czyz———————
70巴西Catalonia BarcelonaHospital Clinic i Provincial de BarcelonaJoan Cid Vidal———————
71巴西Andalusia SevilleHospital Universitario Virgen del RocioMaria Eva Mingot Castellano———————
72巴西Community of Madrid MadridHospital General Universitario Gregorio MaranónCristina Pascual Izquierdo———————
73巴西Basque Country BarakaldoHospital de CrucesMIRIAM VARA PAMPLIEGA———————
74瑞典Malmo SkaneRegion Skane Skanes UniversitetssjukhusAlexandros Arvanitakis———————
75美国North Carolina Winston-SalemNovant Health Forsyth Medical CenterKavya Kannan———————
76美国Florida MiamiBioresearch PartnersLuis Rangel———————
77美国District of Columbia WashingtonGeorgetown University Medical CenterCatherine M Broome———————
78美国New York BronxMontefiore Medical CenterIrina Murakhovskaya———————
79美国California TorranceLundquist Institute at Harbor-UCLA Medical CenterSarah Tomassetti———————
80美国Missouri St. LouisSSM Health Cancer CareStephanie Becker-Koepke———————
81美国Massachusetts BostonMassachusetts General HospitalDavid Kuter———————
82美国Minnesota RochesterMayo ClinicRONALD GO———————
83美国California DuarteCity of HopeVinod A Pullarkat———————
84美国Florida PlantationOncology and Hematology Associates of West Broward, PASumit Sawhney———————
85美国California Los AngelesUniversity of Southern California (USC)Caroline Piatek———————
86美国Michigan Ann ArborUniversity of MichiganAsra AHMED———————
87美国Washington SeattleFred Hutchinson Cancer Research CenterSandhya Panch———————
88美国Tennessee MemphisBaptist Memorial HospitalSandeep Rajan———————
89美国Pennsylvania PhiladelphiaFox Chase Cancer CenterIberia Sosa———————
90美国Ohio ColumbusOhio State University Hospital EastMarina Beltrami———————
91美国Connecticut New HavenYale University School of MedicineGena Foster———————
92美国Texas San AntonioUniversity of Texas Health Science Center at San AntonioUsha Perepu———————
93美国Rhode Island ProvidenceBrown University School MedAndrew Hsu———————
94美国New York Lake SuccessClinical Research AllianceJames D'Olimpio———————
95美国California StanfordStanford University Medical CenterRobert Diep———————
96美国Florida MiamiUniversity of MiamiDiana Byrnes———————
97美国Wisconsin La CrosseGundersen Health SystemReggie Thomes———————
98美国California Lake ForestNoble Clinical ResearchSuresh B KATAKKAR———————
99美国Louisiana New OrleansTulane University School of MedicineAmy Kinzie———————

"此前" = 首次公示日早于本试验(2025-08-11)的登记;研究者按"人"绑定(姓名 + 机构,同名不同机构视为不同人),换过单位的研究者此前记录可能被低估。

地域与规模 国内机构 12 家 · 覆盖 5/7 大区 · 试行,点开加载

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伦理委员会

委员会名称审查结论批准日期
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意2025-07-24
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意2025-11-13
中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会同意2026-04-13

入选 / 排除标准

入选
  • 有记录的(确诊)患有原发性 wAIHA 至少 6 个月。
  • 参与者既往在糖皮质激素(CS)治疗后未能维持持续反应(CS 耐药 [定义为每天接受至少 1 mg/kg 或 60 mg 泼尼松或等效药物后在 3 周内未能达到血红蛋白反应]、CS 依赖性 wAIHA [定义为需要以>10 mg/天的剂量继续使用泼尼松或等效药物才能维持反应]),或不耐受或不适合接受 CS 治疗(定义为根据研究者的最佳临床判断,存在禁忌、可能不耐受或不适合使用 CS 的既存疾病状况或 CS 相关并发症)。
  • 参与者的美国东部肿瘤协作组(ECOG)体能状态≤2 级。
  • 参加临床研究的男性和女性参与者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
排除
  • 参与者存在具有临床意义的病史或持续存在慢性疾病,研究者认为这会损害参与者的安全或损害本研究所收集数据的质量。
  • 参与者在过去 5 年内有淋巴瘤、白血病或任何恶性肿瘤病史,但已切除且在过去 3 年内无转移性疾病证据的皮肤基底细胞癌或鳞状上皮癌除外。
  • 参与者在筛选前 3 个月内存在有症状的带状疱疹。
  • 参与者患有混合型 wAIHA 或任何原因引起的继发性 wAIHA,包括药物、伊文氏综合征、淋巴增生疾病(低计数单克隆型 B 淋巴细胞增多症是允许的)、感染性或自身免疫性疾病或活动性恶性血液病。允许抗核抗体阳性但未确诊自身免疫性疾病的参与者参加研究。
  • 参与者有骨髓增生异常综合征病史。
  • 参与者存在未控制的或活动性乙型肝炎病毒(HBV)感染或活动性丙型肝炎病毒(HCV)感染。
  • 参与者存在人类免疫缺陷病毒(HIV)感染。
  • 参与者有实体器官移植史。
  • 参与者有活动性或潜伏性结核(TB)病史。
  • 在治疗开始前 30 天或 5 个半衰期(以时间较长者为准)内接受过其他试验性/研究药物合并治疗。在第 1 天(随机化)前接受过治疗 wAIHA 的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂的参与者没有资格参与研究。
  • 对任何研究干预或其组分或药物过敏,或者存在研究者认为禁忌参与研究的其他过敏反应。
  • 筛选前 12 周内接受过脾切除术,以及计划在 PAP 期间进行手术。