本站标注 在研判断、所属产品项目、开展专业、试验归类、疾病分类、变更历史 · 点开加载
加载中…
项目历程 伦理批准 01-22 → 首次公示 03-11（目标 15 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2026-01-22 | 伦理批准 | 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-03-11 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2026-04-02 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | EHT102注射液 | EHT102 Injection | NA | 注射剂 | 3.00×1013vg/mL，0.20 mL/瓶 | 给药剂量：6.0E+11 vg/耳、1.5E+12 vg/耳、3.0E+12 vg/耳； | 单耳或双耳给药 |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 治疗期间不良事件（AE）/严重不良事件（SAE）的发生率、严重程度及与试验药物的相关性； | 给药后52周内 | 安全性指标 |
| 主要 | 剂量限制性毒性（DLT）的发生率； | 给药后52周内 | 安全性指标 |
| 主要 | 生命体征、体格检查、12导联心电图（ECG）、实验室检查、耳镜检查、声导抗测试、影像学检查等。 | 给药后52周内 | 安全性指标 |
| 次要 | 各测试频率的ABR阈值相对于基线的变化； | 给药后第4、13、26、52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 各测试频率的听觉稳态反应（ASSR）阈值相对于基线的变化 | 给药后第4、13、26、52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 行为学测听阈值相对于基线的变化； | 给药后第2、4、8、13、19、26、32、42、52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 言语识别水平相对于基线的变化（通过问卷调查或言语测试的方法 | 给药后第2、4、8、13、19、26、32、42、52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血液、唾液、尿液、耳拭子、鼻拭子以及粪便（在可行的情况下采集）样本中腺相关病毒（AAV）载体基因组（vg）载量等 | 给药后第1、2、5天及第2、4、13、26、52周 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | 抗AAV（Anti-AAV）抗体：检测血清中抗AAV总抗体的水平等 | 给药后第2、4、13、26、52周 | 有效性指标+安全性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 舒易来 | M.D. & Ph.D. | 教授 | 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 | 上海市 上海市 | 021-64377134 | yilai_shu@fudan.edu.cn |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 2 · 研究者 2） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 1 人：此前与组长PI 共同做过试验 0 人（0%）；此前做过同类疾病试验 0 人（0%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 0 人（0%）。同归类（I/II期）试验的全库对照（2021 年以来）：60% / 72% / 27% / 8%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 上海市 上海市 | 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院 | 舒易来 | — | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 组长PI | 耳鼻咽喉科-耳鼻咽喉科 |
| 2 | 中国 | 北京市 北京市 | 中国医学科学院北京协和医院 | 高志强 | 0 | 0 | 0 | 0 | 3 | 参与 | 耳鼻咽喉科-耳鼻喉科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2026-03-11）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 2 家 · 同类通常 2–8 家（偏少） · 试行，点开加载
加载中…
伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属眼耳鼻喉科医院伦理委员会 | 同意 | 2026-01-22 |
入选 / 排除标准
入选
- 试验参与者和/或其监护人须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署知情同意书，并愿意按照试验所规定的时间点进行随访；
- 能在监护人帮助下与研究者进行良好的沟通并遵守研究者的要求。对于无成熟语言能力的幼儿，能在监护人帮助下配合并遵守研究者的要求；
- 试验参与者和/或监护人对本试验有正确的认识，对获益有适当的期许；
- 年龄1~17岁（包含临界值），性别不限；
- 根据基因检测报告显示为DFNB9先天性耳聋，且存在OTOF纯合或复合杂合突变*；*致病变异需经由两名或两名以上临床遗传学专家依据ACMG指南评判为“致病”或“可能致病”等级，且排除其他耳聋相关基因导致患者耳聋的可能性。
- 通过ABR评估的重度及以上耳聋（≥65 dB），其中哨兵试验参与者的ABR>90 dB#；#本试验首先入选极重度或更严重（如ABR > 90 dB）的听力损失患者，待收集一定安全性数据后，再考虑入组重度听力损失试验参与者（≥ 65 dB。）
- 满足耳科手术要求：如3个月内或筛查时通过计算机断层扫描（CT）和/或核磁共振成像（MRI）排除如中-内耳畸形、前庭-蜗神经发育异常以及耳部炎症等；并经研究者确认满足手术资格；
- DPOAE检测可正常引出。
排除
- 其他类型的、不适合耳科手术的耳聋，如：3个月内CT/MRI检查扫描发现存在中-内耳发育异常或畸形、前庭-蜗神经异常引起的耳聋、传导性耳聋、混合性聋、畸形综合征等；
- 预先存在耳科疾病且经研究者评估会影响计划的手术或干扰研究终点的评价，如：急-慢性中耳炎、梅尼埃病、听神经瘤、突发性耳聋听力未恢复等；
- 曾有药物滥用史，或6个月内接受过任何已知的耳毒性药物治疗（例如氨基糖苷类、顺铂、袢利尿剂等），或3个月内接受过抗病毒和免疫治疗，或1个月内有活（减毒）疫苗接种；
- 免疫力低下者以及有免疫缺陷病史，包括人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）检测阳性，患有其他经研究者评估的无法使用免疫抑制剂的获得性、先天性免疫缺陷疾病，或有器官移植史；
- 患有严重的全身疾病或者严重的急性期疾病，如肺结核、活动性带状疱疹感染、胰腺炎、肾功能不全、或胃肠道溃疡等；
- 由外科医生、麻醉师或指定人员认定的手术或麻醉禁忌症患者。如过去6个月内发生心脑血管意外，包括心肌梗死、心力衰竭、心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血发作及任何被研究者判断为不适参加本试验的其他心脏疾病等；或对计划使用的药物过敏；
- 给药前6个月内参加过基因治疗的临床试验，或计划在研究给药后1年内准备参加任何涉及药物或器械的干预性临床试验，或者处于参加其它临床试验末次给药后的5个半衰期内；
- 筛查时目标给药耳部存在植入物（如：人工耳蜗）；
- 针对AAV1的中和抗体滴度>1:2000；
- 伴有其它严重先天性疾病；
- 既往有明确的神经或精神障碍史，包括癫痫或痴呆；
- 需要长期服用抗凝制剂而短期无法暂停的患者；
- 既往有放化疗史且经研究者评估可能影响试验的患者；
- 以下任意一种或多种情况：乙型肝炎表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎抗体（HCV Ab）阳性且HCV RNA定量（仅在HCV Ab阳性的试验参与者中进行）检测高于检测下限、梅毒螺旋体抗体（TP Ab）阳性（注：若HBsAg阳性须进一步通过乙肝病毒脱氧核糖核酸[HBV DNA]滴度检测[HBV DNA低于检测下限者可以入组]）；
- 有生育能力的女性给药前妊娠试验结果为阳性；有生育能力的女性、未绝育且伴侣具有生育能力的男性试验参与者，从签署ICF开始至给药后至少24个月不能采取有效的避孕措施；
- 研究者认为试验参与者不适合参加本临床研究的其它情况。