Fitusiran注射液
药品类型：化药 · 品种：Fitusiran注射液 （同品种各企业的获批 / 在审情况）
当前阶段已批准上市首个临床申请2019-05-20首次试验登记2020-03-11首个上市申请2024-05-07首次获批2025-12-09批准文号国药准字HJ20250145,国药准字HJ20250146规模试验 3 · 临床申请 9 · 上市申请 2
本页由本站把药物临床试验登记与 CDE 受理/审评、NMPA 批准送达数据归并而成（2026-10-18 构建）： 同一药物（含研发代号与通用名、不同译名）× 同一研发主体（含子公司、外企与中国代理、授权承接方）视为一个产品项目， 多个适应症同属一个项目。归并与挂接含推断成分，标注"推算""低置信"处请以原始公示为准。
研发全景 1 条适应症研发线
按适应症（疾病）分线：每条线从临床试验申请、各期临床试验到报产与获批。
归线口径
上市申请归线：有优先审评/突破性拟定适应症的按文本匹配，其余按"报产的是此前最近完成的 III 期适应症"推断（标红），没有 III 期的依次退到 II 期、受理前 3 年内完成且研究目的支撑报产的 I 期（特殊人群 PK、中国人群桥接、剂型 / 食物影响等，按研究目的判断；改良型、仿制、进口原研另认健康人 PK）。上市后补充申请同样按研究目的挂到此前完成的特殊人群研究、患者 PK、工艺 / 剂型研究上（一致性评价不挂）。
I 期II 期III 期浅底描边 = 进行中推定已结束（止于最后更新）虚边 = 推定已完成（项目已申报，止于申报受理）▲ 临床试验申请受理◆ 上市申请受理（报产）● 获批（◆—● 为审评用时）◆┄ 审评中✕ 不予批准
横条为一项临床试验（首例入组→完成），条上写分期与状态；点击进入试验页，悬停看登记号、适应症与起止日期。
研发线
遗传性因子Ⅶ缺乏 已获批 试验 3（III 期 3） · 始于 2019-05 · 获批 2025-12-09
临床试验申请（16）
- JXHL1900106 · 2019-05-20 · 默示许可≈2019-08-12推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL1900105 · 2019-05-20 · 默示许可≈2019-08-12推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL1900104 · 2019-05-20 · 默示许可≈2019-08-12推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL1900122 · 2019-06-13 · 默示许可≈2019-09-05推算 · 1类 试验挂接本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL1900121 · 2019-06-13 · 默示许可≈2019-09-05推算 · 1类 同批受理本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JYHB2000841 · 2020-06-30 · 默示许可≈2020-09-22推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B (先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHB2100012 · 2021-01-22 · 默示许可≈2021-04-16推算 · 1类 适应症相似作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。
- JXHB2101101 · 2021-11-19 · 默示许可≈2022-02-11推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHB2200006 · 2022-01-11 · 默示许可≈2022-04-05推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHB2200005 · 2022-01-11 · 默示许可≈2022-04-05推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHB2200004 · 2022-01-11 · 默示许可≈2022-04-05推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL2200309 · 2022-10-21 · 默示许可≈2023-01-13推算 · 1类 试验挂接Fitusiran拟用于预防治疗在有或无凝血因子VIII或IX抑制性抗体的≥12岁重度A型或B型血友病男性患者
- JXHB2300106 · 2023-06-27 · 默示许可≈2023-09-19推算 · 1类 适应症相似本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL2500298 · 2025-09-25 · 默示许可≈2025-12-18推算 · 2.4类 适应症相似本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL2500300 · 2025-09-26 · 默示许可≈2025-12-19推算 · 2.4类 试验挂接本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。
- JXHL2500299 · 2025-09-26 · 默示许可≈2025-12-19推算 · 2.4类 同批受理本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。
临床试验（3，III 期在前）
| 登记号 | 分期 | 状态 | 适应症 | 首次公示 | 首例入组 | 完成 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| CTR20200294 | II–III期 | ⚑ 推定已结束 | 存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病 | 2020-03-11 | 2021-07-27 | — |
| CTR20230417 | II–III期 | ⚑ 已申报·推定已完成 | 血友病 | 2023-02-20 | 2023-06-15 | — |
| CTR20261519 | II–III期 | ▶ 进行中 | 血友病 | 2026-04-20 | — | — |
上市申请与审批（2）
| 受理号 | 受理 | 注册分类 | 特殊程序 / 审评 | 结论 | 批准文号 · 日期 | 归入本线的依据 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| JXHS2400034 持有人：Genzyme Corporation（委托生产） | 2024-05-07 | 1 | — | 已批准 | 国药准字HJ20250146 2025-12-09 | 对应 CTR20230417 AI·链路推理 |
| JXHS2400033 持有人：Genzyme Corporation（委托生产） | 2024-05-07 | 1 | — | 已批准 | 国药准字HJ20250145 2025-12-09 | 对应 CTR20230417 AI·链路推理 |
④ 批准与上市后
- 批准文号：国药准字HJ20250146（2025-12-09）；国药准字HJ20250145（2025-12-09）
- 试验数据保护至：2031-12-08
完整时间线 （48 个事件；点列头排序，同一编号的连续多行同底色成组；同一产品不同规格分号申报的同一步骤合为一行，48 条并为 32 行）
| 日期 | 事件 | 编号 | 说明 |
|---|---|---|---|
| 2019-05-20 | 临床申请受理 | JXHL1900104 / 105 / 106 | Fitusiran注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2019-06-13 | 临床申请受理 | JXHL1900121 / 122 | Fitusiran注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2019-08-12 推算 | 默示许可(推算) | JXHL1900104 / 105 / 106 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2019-09-05 推算 | 默示许可(推算) | JXHL1900121 / 122 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2019-10-17 | 伦理批准 | CTR20200294 | III期·进行中 |
| 2020-03-11 | 试验登记公示 | CTR20200294 | III期·进行中·存在或不存在凝血因子Ⅷ 或 ⅸ抑制性抗体的A或B型血友病；对应申报 JXHL1900122（AI 判定） |
| 2020-06-30 | 补充申请受理 | JYHB2000841 | Fitusiran 注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2020-09-22 推算 | 默示许可(推算) | JYHB2000841 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B (先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2021-01-22 | 补充申请受理 | JXHB2100012 | Fitusiran 注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2021-04-16 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2100012 | 受理+60工作日；作为常规预防性治疗,用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者,以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2021-07-27 | 首例入组 | CTR20200294 | III期·进行中 |
| 2021-11-19 | 补充申请受理 | JXHB2101101 | Fitusiran 注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2022-01-11 | 补充申请受理 | JXHB2200004 / 005 / 006 | Fitusiran 注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2022-02-11 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2101101 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2022-04-05 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2200004 / 005 / 006 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2022-10-21 | 临床申请受理 | JXHL2200309 | Fitusiran注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2023-01-06 | 伦理批准 | CTR20230417 | III期·进行中 |
| 2023-01-13 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2200309 | 受理+60工作日；Fitusiran拟用于预防治疗在有或无凝血因子VIII或IX抑制性抗体的≥12岁重度A型或B型血友病男性患者 |
| 2023-02-20 | 试验登记公示 | CTR20230417 | III期·进行中·血友病；对应申报 JXHL2200309（AI 判定） |
| 2023-06-15 | 首例入组 | CTR20230417 | III期·进行中 |
| 2023-06-27 | 补充申请受理 | JXHB2300106 | Fitusiran 注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2023-09-19 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2300106 | 受理+60工作日；本品作为常规预防性治疗，用于有或没有抑制性抗体的血友病A或B(先天凝血因子VIII或IX功能缺陷)的成年患者和≥12岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2024-05-07 | 新药上市申请受理 | JXHS2400033 / 034 | Fitusiran注射液·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2025-09-25 | 临床申请受理 | JXHL2500298 | Fitusiran注射液·化药2.4类（改良型新药：含已知活性成份的新适应症） |
| 2025-09-26 | 临床申请受理 | JXHL2500299 / 300 | Fitusiran注射液·化药2.4类（改良型新药：含已知活性成份的新适应症） |
| 2025-11-11 | 伦理批准 | CTR20261519 | III期·进行中 |
| 2025-12-09 | 批准证明送达 | JXHS2400033 / 034 | 批准证明文件送达（已批准）；批准文号 国药准字HJ20250145 / 146 |
| 2025-12-09 | 化学药品目录集收录 | JXHS2400033 / 034 | 批准文号 国药准字HJ20250145 / 146；上市销售中 |
| 2025-12-09 | 数据保护 | JXHS2400033 / 034 | 数据保护到期 2031-12-08 |
| 2025-12-18 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2500298 | 受理+60工作日；本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2025-12-19 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2500299 / 300 | 受理+60工作日；本品适用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的1岁-12岁儿童患者，以预防或减少出血的发生频率。 |
| 2026-04-20 | 试验登记公示 | CTR20261519 | III期·进行中·血友病；对应申报 JXHL2500300（AI 判定） |