特发性震颤成人患者中评价Ulixacaltamide有效性和安全性的III期研究
分期III期分类安全性和有效性范围国内试验首次公示2024-11-27
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项目历程 伦理批准 10-08 → 首次公示 11-27 → 首例入组 04-10（入组 1/248 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2024-10-08 | 伦理批准 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2024-11-27 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2024-12-31 | 伦理批准 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-01-28 | 伦理批准 | 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-03-24 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2026-04-10 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | Ulixacaltamide缓释片 | Ulixacaltamide release tablets | NA | 片剂 | 20mg/片 | 每日一次口服1片 | 7天 |
| 试验药 | Ulixacaltamide缓释片 | Ulixacaltamide release tablets | NA | 片剂 | 40mg/片 | 每日一次口服1片 | 7天 |
| 试验药 | Ulixacaltamide缓释片 | Ulixacaltamide release tablets | NA | 片剂 | 60mg/片 | 每日一次口服1片 | 38周或40周 |
| 对照药 | Ulixacaltamide安慰剂 | Ulixacaltamide Placebo | NA | 片剂 | 0mg/片 | 每日一次口服1片 | 12周 |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | mADL11评分较基线的变化 | 第56 天 | 有效性指标 |
| 次要 | 对 Ulixacaltamide 有应答的受试者比例，根据治疗 12 周（84 天）后mADL11 评分的变化确定 | 第84 天 | 有效性指标 |
| 次要 | 以下指标较基线的变化： TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S | 第84 天 | 有效性指标 |
| 次要 | 对Ulixacaltamide有应答的受试者比例 | 治疗14、28、56 和 70 天后 | 有效性指标 |
| 次要 | 以下指标较基线的变化： mAD L11 TETRAS-ADL PGI-C CGI-S PGI-S | 第14 天、第 28天、第 56天和第 70 天 | 有效性指标 |
| 次要 | AE的发生率和严重程度，包括导致研究药物停药的AE | 研究全程 | 安全性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 王坚 | 医学博士 | 主任医师 | 复旦大学附属华山医院 | 上海市 上海市 | 021-52889999 | hs_wangjian336@163.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 28 · 研究者 28） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 27 人：此前与组长PI 共同做过试验 10 人（37%）；此前做过同类疾病试验 0 人（0%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 7 人（26%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 上海市 上海市 | 复旦大学附属华山医院 | 王坚师承 | — | 10 | 0 | 0 | 9 | 组长PI | 内科-神经内科 |
| 2 | 中国 | 上海市 上海市 | 复旦大学附属华山医院 | 刘丰韬师承 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 3 | 中国 | 江苏省 苏州市 | 苏州大学附属第二医院 | 刘春风 | 6 | 16 | 0 | 0 | 45 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 4 | 中国 | 浙江省 杭州市 | 浙江大学医学院附属邵逸夫医院 | 吕文 | 0 | 9 | 0 | 0 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 5 | 中国 | 吉林省 吉林市 | 吉林大学中日联谊医院 | 常颖 | 0 | 8 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 6 | 中国 | 江苏省 徐州市 | 徐州医科大学附属医院 | 崔桂云 | 1 | 14 | 0 | 0 | 14 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 7 | 中国 | 广东省 广州市 | 广州医科大学附属脑科医院 | 谭红愉 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 8 | 中国 | 四川省 成都市 | 四川大学华西医院 | 魏倩倩 | 0 | 5 | 0 | 0 | 3 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 9 | 中国 | 北京市 北京市 | 北京天坛医院 → 首都医科大学附属北京天坛医院 | 冯涛 | 2 | 11 | 0 | 0 | 7 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 10 | 中国 | 北京市 北京市 | 北京医院 | 苏闻 | 0 | 2 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 11 | 中国 | 广东省 广州市 | 广东省人民医院 | 王丽娟 | 3 | 13 | 0 | 0 | 22 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 12 | 中国 | 广东省 广州市 | 中山大学孙逸仙纪念医院 | 唐亚梅 | 1 | 10 | 0 | 0 | 12 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 13 | 中国 | 福建省 福州市 | 福建医科大学附属第一医院 | 林宇 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 14 | 中国 | 福建省 福州市 | 福建医科大学附属协和医院 | 叶钦勇 | 1 | 12 | 0 | 0 | 21 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 15 | 中国 | 北京市 北京市 | 北京协和医院 → 中国医学科学院北京协和医院 | 王含 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 16 | 中国 | 天津市 天津市 | 天津市环湖医院 | 陈蕾 | 2 | 15 | 0 | 0 | 11 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 17 | 中国 | 江苏省 苏州市 | 江苏省人民医院 | 张克忠 | 0 | 15 | 0 | 0 | 9 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 18 | 中国 | 天津市 天津市 | 天津医科大学总医院 | 杨丽 | 1 | 13 | 0 | 0 | 27 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 19 | 中国 | 广东省 广州市 | 中山大学附属第一医院 | 曾进胜 | 1 | 9 | 0 | 0 | 38 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 20 | 中国 | 广东省 广州市 | 中山大学附属第八医院 → 中山大学附属第八医院（深圳福田） | 陶恩祥 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 21 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属瑞金医院 | 吴逸雯 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 22 | 中国 | 上海市 上海市 | 上海交通大学医学院附属仁济医院 | 王刚 | 0 | 5 | 0 | 0 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 23 | 中国 | 山东省 济南市 | 山东大学齐鲁医院 | 刘艺鸣 | 0 | 8 | 0 | 0 | 7 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 24 | 中国 | 江西省 南昌市 | 南昌大学第二附属医院 | 黄卫 | 1 | 8 | 0 | 0 | 3 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 25 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 熊念 | 0 | 2 | 0 | 0 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 26 | 中国 | 山西省 长治市 | 长治医学院附属和平医院 | 刘红 | 0 | 7 | 0 | 0 | 11 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 27 | 中国 | 内蒙古自治区 赤峰市 | 赤峰市医院 | 白雪 | 0 | 0 | 0 | 0 | 首次出现 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 28 | 中国 | 山东省 青岛市 | 青岛山大齐鲁医院（山东大学齐鲁医院（青岛）） | 赵翠萍 | 0 | 12 | 0 | 0 | 8 | 参与 | 内科-神经内科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2024-11-27）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 27 家 · 覆盖 6/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-10-08 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2024-12-31 |
| 复旦大学附属华山医院伦理审查委员会 | 同意 | 2026-01-28 |
入选 / 排除标准
入选
- 愿意并能够理解和签署知情同意书，表明其理解临床试验的目的、临床试验所需的程序，愿意参加临床试验并遵守方案要求
- 筛选时年龄在18至85岁（含）之间
- 筛选时体重指数（BMI）≥18 kg/m^2
- 筛选时确认具有 ET 临床诊断结果，表现为姿势性和动作性震颤，包括: a. 以双侧上肢动作性震颤（非单侧震颤）为特征的震颤综合征， b. 双侧上肢震颤至少持续 3 年， c. 伴或不伴其他部位（例如，头部、声音或下肢）震颤， d. 经 ERC 中心审查员确认，不存在提示除 ET 以外其他小脑病因诊断结果 的显著神经系统体征
- 如果目前正在接受 ET 处方药物治疗，则药物种类必须≤1 种（普萘洛尔或阿罗洛尔），筛选前至少1个月（30 天）保持剂量稳定，并愿意在整个试验期间维持稳定剂量。
- 有生育能力的女性必须进行妊娠试验，在第-28 至-21 天筛选期间记录为血清妊娠试验阴性，在研究药物给药前基线（第 1 天）、整个干预期间（如 SoA所述）和 SFU 或 ED 访视时（如适用）记录为尿妊娠试验阴性
- 愿意并能够使用方案和ICF中规定的避孕措施
排除
- 存在上肢神经病变、肌肉无力、关节病或其他损害灵活性或功能的肌肉骨骼诊断结果
- 已知对Ulixacaltamide制剂的任何成分过敏
- 不愿意或无法避免在试验期间偶尔使用可能干扰震颤评价的药物/物质。只要研究者认为震颤主要由受试者的ET病因而不是使用这些药物/物质所致，则允许稳定使用可能影响震颤的药物/物质。
- 偶尔使用苯二氮卓类药物、安眠药或抗焦虑药，经研究者或申办者判定可能混淆震颤评估。若在定期用药条件下震颤仍持续存在，则允许稳定使用同一剂量治疗
- 震颤发生前 3 个月（90 天）内存在神经系统创伤
- 有单侧震颤病史，或可导致震颤的其他医学、神经学或精神疾病的临床证据
- 既往针对ET接受过磁共振引导聚焦超声、外科干预（如深部脑刺激器[DBS]）或病灶治疗（如丘脑切开术）。