一项在确诊为 IgG4 相关性疾病的成人中比较 rilzabrutinib 与安慰剂的有效性和安全性的 52 周研究
申办者：Sanofi-Aventis Recherche & Développement/赛诺菲（中国）投资有限公司/Sanofi S.r.l.; Patheon Inc.
药物：Rilzabrutinib片
分期III期分类安全性和有效性范围国际多中心试验首次公示2025-11-06
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项目历程 伦理批准 08-27 → 首次公示 11-06 → 首例入组 12-17（入组 18/18 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2025-08-27 | 伦理批准 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2025-09-26 | 首例知情同意（国际） | 国际首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2025-10-09 | 伦理批准 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2025-11-06 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2025-11-26 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2025-12-09 | 伦理批准 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2025-12-17 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2025-12-17 | 首例入组（国际） | 国际首例受试者入组 | 登记库 |
| 2025-12-23 | 伦理批准 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-07-07 | 伦理批准 | 华中科技大学药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-07-19 | 伦理批准 | 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-09-01 | 入组进展（本站发现） | 国际已入组 50→82 例（较本站上一版（v1，2026-07-11 收录）） | 本站观测 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息、本站历次抓取所见的登记版本变化（「本站发现」日期=抓到新版本之日，登记平台不公示变更日期）。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | 盲态治疗期间，至首次研究者予以治疗并经裁定确认的疾病复发的时间。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 未发生经裁定的 IgG4-RD 复发且停用糖皮质激素和免疫调节剂的参与者百分比。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 未发生经裁定的 IgG4-RD疾病复发且停用糖皮质激素的参与者百分比。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 疾病复发的年化发生率。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | IgG4-RD RI 总分较基线的百分比变化。 | 基线至第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | IgG4-RD RI 总分较基线的变化。 | 基线至第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | IgG4-RD RI 总分较基线的百分比变化。 | 基线至第12周 | 有效性指标 |
| 次要 | IgG4-RD RI 总分较基线降低≥2 分的参与者比例。 | 第 12 周、第 24 周和第 52 周 | 有效性指标 |
| 次要 | 治疗 IgG4-RD 的累积糖皮质激素剂量。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | 在安全性分析人群中，实验室检查、生命体征和心电图出现有潜在临床意义的异常的参与者比例。 | 至第160周 | 安全性指标 |
| 次要 | 安全性分析人群中发生 TEAE、AESI、SAE 的参与者比例。 | 至第160周 | 安全性指标 |
| 次要 | 第 52 周时达到完全缓解的参与者比例。 | 第52周 | 有效性指标 |
| 次要 | IgG4-RD RI 总分较基线的变化。 | 基线至第12周 | 有效性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 张文 | 医学博士 | 主任医师 | 中国医学科学院北京协和医院 | 北京市 北京市 | 13661131264 | zhangwen91@sina.com |
| 董凌莉 | 医学博士 | 主任医师 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 湖北省 武汉市 | 18672912727 | tjhdongll@163.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
海外站点 84 家（美国 22、日本 11、法国 7、阿根廷 5、智利 5、德国 4、以色列 4、中国台湾 3、意大利 3、波兰 3、西班牙 3、英国 3、加拿大 2、韩国 2、荷兰 2、沙特阿拉伯 2、瑞典 2、比利时 1）
参加机构与研究者 （机构 94 · 研究者 10） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 9 人：此前与组长PI 共同做过试验 6 人（67%）；此前做过同类疾病试验 6 人（67%）；此前参加过本申办方试验 0 人（0%）；首次出现 0 人（0%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
"此前" = 首次公示日早于本试验（2025-11-06）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 10 家 · 覆盖 4/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-08-27 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-10-09 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-12-09 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2025-12-23 |
| 华中科技大学药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2026-07-07 |
| 中国医学科学院北京协和医院药物临床试验伦理委员会 | 同意 | 2026-07-19 |
入选 / 排除标准
入选
- 参与者必须有经裁定委员会确认的IgG4-RD临床诊断。
- 参与者符合 2019 年 ACR/EULAR IgG4-RD 分类标准第 1 步且包含项目总分≥20。
- 根据过去 28 天（包括筛选访视）的疾病活动度的临床表现，在至少 1 个器官系统（不包括淋巴结）中有活动性疾病的参与者，活动性疾病定义为 IgG4-RD 反应指数器官／部位活动度评分≥2。
- 病史记录或当前评估，参与者有至少一个器官/部位（除淋巴结外）受 IgG4-RD 累及。
- 参与者已经接受稳定剂量的 GC治疗，活动性IgG4-RD 得到控制至少2周。
- 参与者愿意在开始 IMP 治疗后 30 天内逐渐降低 GC 剂量直至停用。
- 参与者愿意并能够重复参加研究方案规定的或有临床指征时进行的影像学检查流程，以评估 IgG4-RD，如CT、磁共振成像（MRI）、正电子发射断层扫描（PET-CT）或超声。
- 根据当地指南，参与者符合最新的疫苗接种要求。最后一剂活疫苗的接种应在第 1 天的至少 30 天前。
- 所有参加临床研究的男性和女性参与者所采取的避孕措施应符合当地有关避孕方法的规定。
排除
- 符合 2019 年 ACR/EULAR IgG4-RD 分类标准第 2 步中任何排除标准。
- 腹膜后纤维化、硬化性肠系膜炎、纤维化纵隔炎或其他 IgG4-RD 的纤维化表现的病史，且纤维化是唯一的临床表现。
- 当前患有恶性肿瘤或第 1 天前 5 年内有恶性肿瘤史，除非是完全治愈的宫颈原位癌、完全治愈且消退的非转移性皮肤鳞状细胞癌或皮肤基底细胞癌。
- 已知或疑似免疫缺陷，包括侵袭性机会性感染病史（例如组织胞浆菌病、李斯特菌病、球孢子菌病、肺孢子菌病和曲霉菌病，即便感染已经消退），或者反复发生感染，研究者认为感染频率异常或者持续时间延长、提示免疫功能受损状态。
- 严重感染史，且有可能复发（由研究者判断），严重感染消退与研究药物首次给药 之间间隔少于 4 周，或筛选时存在活动性中重度感染（2 级或以上）。
- 与 IgG4-RD 无关的活动性肝病或慢性病史。
- 难治性恶心和呕吐、吸收不良、胆外分流术、减重手术或大范围的肠道切除术等可能妨碍 rilzabrutinib／安慰剂的充分吸收的情况。
- 实体器官移植病史。
- 计划在参与本研究期间进行重大外科手术。
- 过去 12 个月内有药物滥用史。
- 酗酒或过量饮酒，定义为规律饮酒每天超过约 3 个标准杯。
- 既往参加过任何 rilzabrutinib 研究或其他 BTK 抑制剂研究。
- 研究药物治疗史：研究药物给药后 6 个月或 5 个半衰期内，以时间较长者为准。
- 筛选访视时中心实验室发现实验室检查异常。