HS-10542在阵发性睡眠性血红蛋白尿症成年参与者中的临床研究
分期Ⅰ期/Ⅱ期分类安全性和有效性范围国内试验首次公示2026-02-03
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项目历程 伦理批准 12-10 → 首次公示 02-03 → 首例入组 02-14（入组 22/50 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2025-12-10 | 伦理批准 | 浙江大学医学院附属第一医院伦理审查委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2025-12-10 | 伦理批准 | 浙江大学医学院附属第一医院伦理审查委员会（修改后同意） | 伦理委员会 |
| 2026-01-31 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2026-02-03 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2026-02-14 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2026-08-26 | 招募中（本站发现） | 本站上一版（v1，2026-07-11 收录）为「尚未招募」，登记在两版之间更新为此状态（实际发生可能更早）；国内已入组 —→22 例 | 本站观测 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息、本站历次抓取所见的登记版本变化（「本站发现」日期=抓到新版本之日，登记平台不公示变更日期）。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
试验用药
| 角色 | 中文名 | 英文名 | 商品名 | 剂型 | 规格 | 用法用量 | 用药时程 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 试验药 | HS-10542胶囊 | HS-10542 | NA | 胶囊 | 20mg、100mg | Ib期：按照试验方案，每天一次，持续给药 | 自C1D1持续口服HS-10542直至达到方案规定的终止治疗的标准或持续本产品至中国市场可及或任何原因导致的研究终止（以先发者为准） |
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | Ib期：1~12周的不良事件和严重程度；1~12周实验室检查、ECG、生命体征的变化 | 1~12周 | 安全性指标 |
| 主要 | II期：在无红细胞输注的条件下，第18至24周期内4次测量血红蛋白水平至少有3次≥120g/L的参与者比例 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：评估D15~D84期间，未输注红细胞的参与者中，血红蛋白≥120g/L的参与者比例 | 3周~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：评估D15~ D84期间，在无红细胞输注条件下，血红蛋白较基线升高≥20g/L的参与者比例 | 3周~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：评估D15天~D84（第3周~12周）期间，未接受任何红细胞输注的参与者比例（符合方案预设标准）。 | 3周~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：治疗12周后血红蛋白、乳酸脱氢酶（LDH）、总/间接胆红素、网织红细胞计数较基线的变化 | 1~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：治疗2周、4周后，LDH、血红蛋白、游离血红蛋白、结合珠蛋白、铁蛋白等溶血相关指标较基线变化 | 2周、4周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：12周治疗期间接受输血参与者的输血红细胞单位数 | 1~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-评分较基线的平均变化 | 1~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：第1周至第12周期间突破性溶血（BTH）的发生率 | 1~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ib期：第1周至第12周期间严重不良血管事件（MAVEs包括血栓形成）的发生率 | 1~12周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：在无红细胞输注的条件下，第18至24周期内4次测量的血红蛋白水平至少有3次较基线升高≥20g/L的参与者比例 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第3周至第24周期间未接受红细胞输注的参与者比例 | 3~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第18至24周期间血红蛋白较基线的平均变化 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第18至24周期间乳酸脱氢酶（LDH）水平较基线的平均百分比变化 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第18至24周期间网织红细胞计数较基线的平均变化 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第18至24周期间慢性疾病治疗功能评估（FACIT）-评分较基线的平均变化 | 18~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第1周至第24周期间突破性溶血的发生率 | 1~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第1周至第24周期间MAVEs（包括血栓形成）的发生率 | 1~24周 | 有效性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第1周至第24周期间的不良事件的发生率及严重程度 | 1~24周 | 安全性指标 |
| 次要 | Ⅱ期：第1周至24周期间的实验室检查、ECG、生命体征的变化 | 1~24周 | 安全性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 佟红艳 | 博士 | 主任医师 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 浙江省 杭州市 | 13958122357 | hongyantong@aliyun.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 12 · 研究者 13） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 12 人：此前与组长PI 共同做过试验 12 人（100%）；此前做过同类疾病试验 11 人（92%）；此前参加过本申办方试验 4 人（33%）；首次出现 0 人（0%）。同归类（I/II期）试验的全库对照（2021 年以来）：60% / 72% / 27% / 8%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 浙江省 杭州市 | 浙江大学医学院附属第一医院 | 佟红艳 | — | 12 | 30 | 2 | 105 | 组长PI | 内科-血液内科 |
| 2 | 中国 | 广东省 广州市 | 广州市第一人民医院 | 王顺清 | 12 | 11 | 12 | 0 | 69 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 3 | 中国 | 吉林省 长春市 | 吉林大学第一医院 | 高素君 | 20 | 10 | 5 | 4 | 190 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 4 | 中国 | 福建省 泉州市 | 福建医科大学附属第二医院 | 胡建达 | 3 | 7 | 3 | 0 | 12 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 4 | 中国 | 福建省 泉州市 | 福建医科大学附属第二医院 | 李美玲 | 1 | 4 | 0 | 0 | 3 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 5 | 中国 | 河南省 郑州市 | 郑州大学第一附属医院 | 李英梅 | 4 | 10 | 5 | 0 | 8 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 6 | 中国 | 河南省 郑州市 | 河南省肿瘤医院 | 周虎 | 19 | 10 | 11 | 1 | 131 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 7 | 中国 | 河南省 郑州市 | 河南省人民医院 | 朱尊民 | 12 | 9 | 3 | 3 | 78 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 8 | 中国 | 广西壮族自治区 南宁市 | 广西医科大学第一附属医院 | 刘容容 | 3 | 9 | 3 | 0 | 5 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 9 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属协和医院 | 洪梅 | 8 | 9 | 6 | 1 | 18 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 10 | 中国 | 四川省 成都市 | 四川大学华西医院 | 何川 | 7 | 8 | 10 | 0 | 14 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 11 | 中国 | 湖南省 长沙市 | 中南大学湘雅医院 | 聂玲 | 4 | 8 | 6 | 0 | 6 | 参与 | 内科-血液内科 |
| 12 | 中国 | 黑龙江省 哈尔滨市 | 哈尔滨医科大学附属第一医院 | 范圣瑾 | 4 | 11 | 3 | 0 | 18 | 参与 | 内科-血液内科 |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2026-02-03）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 12 家 · 覆盖 5/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 浙江大学医学院附属第一医院伦理审查委员会 | 同意 | 2025-12-10 |
| 浙江大学医学院附属第一医院伦理审查委员会 | 修改后同意 | 2025-12-10 |
入选 / 排除标准
入选
- 签署知情同意书时≥ 18周岁或≤75周岁的男性或女性
- 诊断为PNH：通过高灵敏度流式细胞仪检测糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚定蛋白缺陷，证实红细胞和/或粒细胞和/或单核细胞克隆水平≥10%
- 入组前接受C5补体抑制剂稳定方案（剂量和给药间隔）治疗至少6个月
- 筛选前4个月至少有一次输血记录，或筛选前4个月内有两次检测的平均血红蛋白水平＜100g/L
- 血红蛋白浓度需满足以下条件之一：a) 筛选期内未接受红细胞输注参与者：需满足两次血红蛋白的平均值＜100g/L；b) 筛选期内接受红细胞输注的参与者：需满足输血前血红蛋白浓度＜100g/L
- 筛选期内至少2次检测均满足血清LDH＞1.5×正常值上限（ULN）
- 参与者能够在首次给药前至少2周完成脑膜炎奈瑟氏菌（A、C、Y和W-135型）和肺炎链球菌疫苗接种，如参与者曾经接种过上述疫苗，则应提供抗体滴度或接种疫苗生产商信息，并根据研究者意见，参考当地诊疗指南按需完成加强免疫，以在试验期间获得足够的保护效力
- 如果HS-10542治疗必须在接种疫苗后不满2周开始，则必须开始预防性抗生素治疗至疫苗接种后至少2周
- 女性参与者须同意自筛选前2周开始至末次给药后的60天内采取高效的避孕措施。如果男性伴侣进行过有效的绝育手术，在不确定是否有精子的情况下，须采取额外的高效避孕措施。
- 有生育能力的男性参与者同意自签署知情同意书之日开始至末次给药后的120天内采取高效的避孕措施；无生育能力的男性参与者（如进行过有效的绝育手术），在不确定是否有精子的情况下，须采取额外的高效避孕措施
- 自愿参加本次临床试验，理解研究程序且能够书面签署知情同意书
排除
- 已知/疑似患有遗传性/获得性补体缺陷
- 活动性原发性或继发性免疫缺陷
- 由荚膜菌（如脑膜炎球菌或肺炎球菌）或结核分枝杆菌引起的复发性侵袭性感染史
- 实验室检查指标证实骨髓功能衰竭：网织红细胞计数＜100×109/L ；血小板计数＜30×109/L ；中性粒细胞计数＜0.5×109/L。
- 存在骨髓造血功能衰竭性疾病：再生障碍性贫血（AA）、骨髓增生异常综合征(MDS)或骨髓纤维化（MF）
- 存在与PNH无关的活动性贫血，例如肾性贫血或失血等。
- 首剂研究药物给药前2周内存在或疑似发生过活动性全身细菌、病毒或真菌感染，正在接受或接受过预防性抗生素治疗（如预防泌尿系感染）的参与者可以入组。
- 筛选期评估纽约心脏病学会（NYHA）分级（参考附录12.7）IV级的心力衰竭。
- 经研究者判断可能存在不稳定血栓事件。
- 存在以下任意一项心脏检查标准： a) 静息状态下的心电图（ECG）检查得出的经Fridericia校正的QT间期（QTcF）平均值女性>470 msec；男性＞450 msec b) 静息ECG提示存在任何有临床意义的经研究者判断重要的节律、传导或ECG形态学异常（例如完全性左束支传导阻滞、3度房室传导阻滞、2度房室传导阻滞和PR间期> 250 msec等）； c) 左室射血分数（LVEF）<50%。
- 首剂研究药物给药前3个月内接受过重大手术（例：开颅、开胸或开腹手术，参考附录12.6中规定的3级和4级手术）。参与者必须在首剂研究药物给药前从既往手术中完全恢复。
- 已获知存在活动性传染病，如活动性乙肝（筛选期病毒表面抗原[HBsAg]检测结果和HBV-DNA检测值均阳性）或丙肝（定义为筛选期丙肝病毒抗体[HCV-Ab]检测结果阳性，且HCV-RNA阳性）、结核（1年内有活动性结核感染的证据）、梅毒（梅毒螺旋体特异性抗体与非特异性抗体均阳性）或人类免疫缺陷病毒HIV感染（抗HIV抗体阳性）等。
- 筛选前5年内存在恶性肿瘤，但不包括： a) 经充分治疗且无疾病复发证据的非黑色素瘤皮肤癌或恶性雀斑样痣； b) 经充分治疗且无疾病复发证据的原位癌，如宫颈原位癌；
- 脾切除史，实体器官或骨髓/造血干细胞移植史，角膜移植除外。
- 严重或控制不佳的高血压。
- 控制不佳的糖尿病，或首剂研究药物给药前6个月内发生过糖尿病酮症酸中毒或高血糖高渗状态。
- 对HS-10542或辅料有严重过敏或过敏反应史。
- 对于正在应用以下药物的参与者，除非在筛选前已达成以下规定的稳定给药方案时长： a) 红细胞生成刺激剂（ESA）或免疫抑制剂：至少8周稳定治疗 b) 用于血液系统疾病的全身性皮质类固醇低剂量维持给药（泼尼松≤15mg/d或其他激素等效剂量）：至少4周稳定治疗 c) 维生素K拮抗剂（如华法林）：国际标准化比值（INR）稳定至少4周 d) 低分子肝素及直接口服抗凝药（利伐沙班、阿哌沙班、依度沙班等）：至少4周稳定治疗 e) 铁剂、维生素B12或叶酸：至少4周稳定治疗 f) 低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（罗沙司他）：至少8周稳定治疗。
- 除C5补体抑制剂外（包括但不限于依库珠单抗、可伐利单抗），筛选前参与其他临床试验或使用其他研究药物或经批准的用于试验性使用的疗法，试验药物仍在5个半衰期或2周内的情况（以较长者为准）。
- 既往接受过B因子抑制剂治疗的参与者，治疗持续时间不超过1周且筛选前已停药超过5个半衰期者可不排除。
- 根据慢性肾病流行病学协作[CKD-EPI]方程测定（参考12.5），肾小球滤过率估计值（GFR）<30 mL/min/1.73 m2。
- 丙氨酸氨基转移酶、碱性磷酸酶任何一项＞3×正常值上限（ULN）。
- 妊娠（筛选期内血妊娠试验证实）或哺乳期女性。
- 研究者判定的，参与者具有以上未提及的任何其他状态会妨碍参与者参与研究。