瑞利珠单抗在中国成人全身型重症肌无力患者中的有效性和安全性研究
申办者：Alexion Europe SAS/阿斯利康全球研发（中国）有限公司/Alexion Pharma International Operations Limited, Alexion Athlone Manufacturing Facility (AAMF)
药物：瑞利珠单抗注射液
分期III期分类安全性和有效性；药代动力学/药效动力学试验范围国内试验首次公示2026-07-07
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项目历程 伦理批准 04-29 → 首次公示 07-07 → 首例入组 09-01（入组 3/20 例）
| 日期 | 事件 | 说明 | 来源 |
|---|---|---|---|
| 2026-04-29 | 伦理批准 | 首都医科大学宣武医院伦理委员会（同意） | 伦理委员会 |
| 2026-07-07 | 首次公示 | 药物临床试验登记与信息公示平台 | 登记库 |
| 2026-07-20 | 首例知情同意 | 国内首例受试者签署知情同意书 | 登记库 |
| 2026-08-26 | 招募中（本站发现） | 本站上一版（v1，2026-07-11 收录）为「尚未招募」，登记在两版之间更新为此状态（实际发生可能更早） | 本站观测 |
| 2026-09-01 | 首例入组 | 国内首例受试者入组 | 登记库 |
| 2026-09-10 | 入组进展（本站发现） | 国内已入组 —→1 例（较本站上一版（v2，2026-08-26 收录）） | 本站观测 |
| 2026-10-13 | 入组进展（本站发现） | 国内已入组 1→2 例（较本站上一版（v3，2026-09-10 收录）） | 本站观测 |
| 2026-10-18 | 入组进展（本站发现） | 国内已入组 2→3 例（较本站上一版（v4，2026-10-13 收录）） | 本站观测 |
来源与口径：时间线整合自登记库公示字段、伦理委员会审查信息、本站历次抓取所见的登记版本变化（「本站发现」日期=抓到新版本之日，登记平台不公示变更日期）。招募帖内容非官方公示信息，仅供参考。
基本信息
药物信息
题目与适应症
试验设计
受试者与入组
关键日期
监查与保险
终点指标
| 类型 | 指标 | 评价时间 | 指标类型 |
|---|---|---|---|
| 主要 | MG-ADL总评分相对于基线的变化 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | QMG总评分相对于基线的变化 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | QMG总评分较基线降低≥5分的参与者比例 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | MG-ADL总评分较基线降低≥3分的参与者比例 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | MG-QoL15r 总评分较基线的变化 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | Neuro-QoL疲劳评分较基线的变化 | 第26周 | 有效性指标 |
| 次要 | 血清瑞利珠单抗浓度； 血清游离C5浓度的绝对值、较基线的变化和较基线的百分比变化 | 研究期间按照方案规定 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | ADA 发生率、应答类别和滴度随时间的变化 | 研究期间按照方案规定 | 有效性指标+安全性指标 |
| 次要 | TEAE、 TESAE和 AESI发生率随时间的变化； 生命体征和实验室评估较基线的变化 | 研究期间按照方案规定 | 有效性指标+安全性指标 |
主要研究者
| 姓名 | 学位 | 职称 | 单位 | 地区 | 电话 | 邮箱 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| 郝峻巍 | 医学博士 | 主任医师 | 首都医科大学宣武医院 | 北京市 北京市 | 010-8319 8082 | haojunwei@vip.163.com |
机构分布 申办方与参加机构 · 入组与起止
参加机构与研究者 （机构 10 · 研究者 11） 点列头排序 · 点上方地图省份置顶该省
参与研究者 10 人：此前与组长PI 共同做过试验 6 人（60%）；此前做过同类疾病试验 8 人（80%）；此前参加过本申办方试验 5 人（50%）；首次出现 0 人（0%）。同归类（II–III期）试验的全库对照（2021 年以来）：55% / 59% / 28% / 13%。
| # | 国家 | 地区 | 机构名称 | 研究者 | 与组长PI 既往共同试验 | 与其他成员既往合作（人） | 同类疾病既往试验 | 同申办方既往试验 | 既往试验总数 | 身份 | 专业 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1 | 中国 | 北京市 北京市 | 首都医科大学宣武医院 | 笪宇威 | 2 | 6 | 3 | 0 | 10 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 2 | 中国 | 上海市 上海市 | 复旦大学附属华山医院 | 罗苏珊 | 0 | 4 | 4 | 1 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 3 | 中国 | 天津市 天津市 | 天津医科大学总医院 | 施福东 | 0 | 6 | 9 | 0 | 42 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 4 | 中国 | 吉林省 长春市 | 吉林大学第一医院 | 邓晖 | 1 | 7 | 20 | 2 | 20 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 5 | 中国 | 福建省 福州市 | 福建医科大学附属协和医院(旗山院区） | 邹漳钰 | 2 | 8 | 20 | 2 | 39 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 6 | 中国 | 湖北省 武汉市 | 华中科技大学同济医学院附属同济医院 | 卜碧涛 | 1 | 7 | 19 | 2 | 37 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 7 | 中国 | 山西省 太原市 | 山西医科大学第一医院 | 张炜 | 0 | 4 | 4 | 0 | 5 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 8 | 中国 | 河北省 石家庄市 | 河北医科大学第一医院 | 解冰川 | 1 | 2 | 0 | 0 | 1 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 9 | 中国 | 山东省 青岛市 | 青岛山大齐鲁医院（山东大学齐鲁医院（青岛）） | 焉传祝 | 0 | 3 | 3 | 1 | 4 | 参与 | 内科-神经内科 |
| 10 | 中国 | 河南省 郑州市 | 河南省人民医院 | 黄月 | 2 | 1 | 0 | 0 | 3 | 参与 | 内科-神经内科 |
| — | — | 北京市 北京市 | 首都医科大学宣武医院 | 郝峻巍 | — | 6 | 1 | 0 | 10 | 组长PI | — |
"此前" = 首次公示日早于本试验（2026-07-07）的登记；研究者按"人"绑定（姓名 + 机构，同名不同机构视为不同人），换过单位的研究者此前记录可能被低估。
地域与规模 国内机构 10 家 · 覆盖 4/7 大区 · 试行，点开加载
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伦理委员会
| 委员会名称 | 审查结论 | 批准日期 |
|---|---|---|
| 首都医科大学宣武医院伦理委员会 | 同意 | 2026-04-29 |
入选 / 排除标准
入选
- 签署知情同意书时，男性和女性参与者必须≥18岁
- 在筛选访视日期前至少6个月（180天）诊断为MG，且证实其符合方案特定标准
- MG诊断必须基于以下检查结果： a. 筛选期证实的抗AChR抗体血清学检测呈阳性，并且 b. 符合以下任意一项： 单纤维肌电图或重复神经刺激证实的神经肌肉传递试验异常病史。 抗胆碱酯酶试验阳性病史（例如依酚氯铵试验） 经主治医生评估，口服胆碱酯酶抑制剂后MG体征改善。
- 筛选时美国重症肌无力基金会（MGFA）临床分类为II-IV级
- 筛选和第1天时的MG-ADL量表评分必须≥6分
- 正在接受AChE抑制剂（剂量保持稳定≥2周（14天））、口服20 mg/天泼尼松或等效剂量皮质类固醇（剂量保持稳定且耐受良好，持续≥4周（28天））、硫唑嘌呤（用药时长≥6个月（180天），且剂量保持稳定≥2个月（60天））、其他免疫抑制剂（如吗替麦考酚酯、甲氨蝶呤、环孢素、他克莫司或环磷酰胺，用药时长≥3个月（90天），且剂量保持稳定≥1个月（30天））治疗的参与者必须在筛选前指定时长内保持剂量稳定，且预期在筛选期或治疗期内不会改变治疗方案。
- 在开始研究药物治疗前3年内或在开始治疗时接种脑膜炎球菌疫苗。如果开始研究药物治疗时间距接种脑膜炎球菌疫苗不足2周，参与者必须接受适当的预防性抗生素治疗，持续至疫苗接种后2周。
- 筛选时体重≥40 kg
- 有生育能力的参与者和伴侣有生育能力的参与者必须遵循方案规定的避孕指南，以避免在治疗期间和研究药物末次给药后8个月内妊娠。
- 能够签署知情同意书（ICF），包括遵守ICF和本方案中列出的要求和限制。
排除
- 经研究者或医学监查员判断，存在任何可能干扰研究参与、给参与者带来额外风险，或混淆研究干预安全性或有效性评估的疾病（例如心脏、肺、肾、肝、肿瘤、神经或精神疾病）或风险因素。
- 任何未经治疗的胸腺恶性肿瘤、癌症或胸腺瘤。 有经治疗的胸腺恶性肿瘤或癌症病史的参与者若符合下列所有标准，则有资格参加研究： a 筛选访视前已完成治疗>5年 b 筛选访视前5年内没有复发 c在第1天前6个月内进行的计算机断层扫描（CT）或磁共振成像（MRI）扫描（包括给予IV对比剂）中未见复发的影像学指征 有经治疗的良性胸腺瘤病史的参与者若符合下列所有标准，则有资格参加研究： d 有组织病理学或同等效力的记录证实良性胸腺瘤的诊断 e 筛选访视前已完成治疗>12个月 f 筛选访视前12个月内已知没有复发 g 在第1天前6个月内进行的CT或MRI扫描（包括给予IV对比剂）中未见复发的影像学指征 h 如果没有证实良性胸腺瘤诊断的充分记录，则参与者必须满足上述有关胸腺恶性肿瘤或癌症的入组资格标准 根据Masaoka分期系统，分期≤II期的胸腺瘤视为良性；分期≥III期的胸腺瘤视为恶性。
- 有筛选前12个月内胸腺切除术史。
- 有对研究药物所含任何成分（包括鼠蛋白）超敏反应史。
- 有脑膜炎奈瑟菌感染史或未痊愈的脑膜炎球菌疾病。
- 在过去12个月内有任何持续性或复发性感染史，且经判定可能给参与者带来额外风险。
- 第1天前14天内有活动性全身性细菌、病毒或真菌感染。
- 筛选前5年内有恶性肿瘤病史。 无需从研究中排除的例外情况是：除恶性黑素瘤外的皮肤癌及已治疗的宫颈原位癌，且无复发证据。
- 根据《精神障碍诊断与统计手册》（DSM）中提供的现行诊断标准，筛选前12个月内有已知或疑似的酒精或物质使用障碍史。
- 在筛选前4周（28天）内，因任何原因住院≥24小时。
- 在筛选访视时或治疗期开始前的任何时间，经研究者判断，存在符合MG危象/加重或临床恶化的临床特征。
- 不允许合并使用以下任何药物，也不允许在以下指定时间范围内接受过相应药物治疗： 补体抑制剂：在第1天前<5个半衰期内接受过该治疗。对于在第1天前≥5个半衰期接受过补体抑制剂治疗的参与者，若耐受性良好，且未出现研究者或医学监查员认为可能干扰研究参与、给参与者带来额外风险或混淆研究干预安全性或有效性评估的副作用，则可入组本研究。 人新生儿Fc受体（FcRn）抑制剂：在第1天前<5个半衰期内接受过该治疗。对于在第1天前≥5个半衰期接受过FcRn抑制剂治疗的参与者，若其总免疫球蛋白G（IgG）水平高于正常值下限（LLN），则可入组本研究。 利妥昔单抗、奥瑞利珠单抗或其他B细胞耗竭疗法：在第1天前≤6个月（180天）内接受过或计划接受该治疗。对于既往接受过B细胞耗竭治疗的参与者，在洗脱期达到6个月以上后可入组本研究，但第1天前B细胞和血小板计数必须高于LLN。 在第1天前≤6个月内接受过或计划定期（长期）接受PP/PE或IVIg维持治疗。然而，PP/PE或IVIg可用作补救治疗。 申办者不建议仅为获得参与本研究的资格而终止任何治疗。
- 在研究干预首次给药前，曾参与另一项旨在评价药物、生物制品、器械或组合产品、操作或其他干预的研究，且研究干预首次给药时间处于该治疗的5个半衰期内（若已知）或30天内（以较长者为准）。
- 在本研究的任何时间同时参加另一项涉及试验药物、生物制品、器械、组合产品、操作或任何其他干预的研究。
- 有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染史，或既往出现过HIV-1/HIV-2血清学检测阳性结果。
- 有乙型肝炎（乙型肝炎表面抗原[HBsAg]阳性或核心抗体[抗HBc]阳性且表面抗体[抗HBs]阴性）或丙型肝炎病毒感染（HCV抗体阳性，有治疗成功记录的参与者除外）证据。若当地可提供检测，则应在筛选期记录或确认持续病毒学应答（SVR）。
- 筛选时或第1天妊娠试验结果呈阳性的女性参与者。
- 在第1天前7天内，有体温≥38℃的发热记录。
- 筛选访视时存在实验室检查异常，包括： a. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）>2×正常值上限（ULN） b. 直接胆红素>2×ULN c. 估计肾小球滤过率<30 mL/min/1.73 m^2，或参与者正在接受透析治疗 d. 研究者认为会使参与者不适合参与研究或使其面临不必要风险的任何其他具有临床意义的实验室检查异常
- 处于妊娠期或哺乳期，或计划在研究期间妊娠。
- 参与者或其护理者不能或不愿实施研究干预给药。
- 不能或不愿意遵守方案要求和限制，包括参与计划的研究访视。