当前阶段III期 JYHB1900457（2019-04-24 受理）早于 NMPA 送达公示数据，结论未见 背景：2020年前已上市首个临床申请2018-08-23首次试验登记2019-03-20首个上市申请—首次获批2020 年前（早于送达公示）批准文号—规模试验 6 · 临床申请 11 · 上市申请 0
本页由本站把药物临床试验登记与 CDE 受理/审评、NMPA 批准送达数据归并而成（2026-10-18 构建）： 同一药物（含研发代号与通用名、不同译名）× 同一研发主体（含子公司、外企与中国代理、授权承接方）视为一个产品项目， 多个适应症同属一个项目。归并与挂接含推断成分，标注"推算""低置信"处请以原始公示为准。
研发全景 2 条适应症研发线
按适应症（疾病）分线：每条线从临床试验申请、各期临床试验到报产与获批。
归线口径
上市申请归线：有优先审评/突破性拟定适应症的按文本匹配，其余按"报产的是此前最近完成的 III 期适应症"推断（标红），没有 III 期的依次退到 II 期、受理前 3 年内完成且研究目的支撑报产的 I 期（特殊人群 PK、中国人群桥接、剂型 / 食物影响等，按研究目的判断；改良型、仿制、进口原研另认健康人 PK）。上市后补充申请同样按研究目的挂到此前完成的特殊人群研究、患者 PK、工艺 / 剂型研究上（一致性评价不挂）。
I 期II 期III 期浅底描边 = 进行中推定已结束（止于最后更新）虚边 = 推定已完成（项目已申报，止于申报受理）▲ 临床试验申请受理◆ 上市申请受理（报产）● 获批（◆—● 为审评用时）◆┄ 审评中✕ 不予批准
横条为一项临床试验（首例入组→完成），条上写分期与状态；点击进入试验页，悬停看登记号、适应症与起止日期。
研发线
囊性肾病 III期 暂无在研 试验 2（III 期 1） · 始于 2018-08
临床试验申请（7）
- JXHL1800104 · 2018-08-23 · 默示许可≈2018-11-15推算 · 1类 试验挂接治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。
- JXHL1800103 · 2018-08-23 · 默示许可≈2018-11-15推算 · 1类 同批受理治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。
- JYHB1901510 · 2019-12-16 · 默示许可≈2020-03-09推算 适应症相似治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。
- JYHB1901509 · 2019-12-16 · 默示许可≈2020-03-09推算 适应症相似治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。
- JXHB2000055 · 2020-11-23 · 默示许可≈2021-02-15推算 · 1类 适应症相似有急性进展风险的常染色体显性多囊肾病
- JXHB2000054 · 2020-11-23 · 默示许可≈2021-02-15推算 · 1类 适应症相似有急性进展风险的常染色体显性多囊肾病（ADPKD）
- JXHL2000315 · 2020-11-28 · 默示许可≈2021-02-19推算 · 1类 试验挂接常染色体显性多囊肾病
临床试验（2，III 期在前）
| 登记号 | 分期 | 状态 | 适应症 | 首次公示 | 首例入组 | 完成 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| CTR20190456 | II–III期 | ■ 主动终止 | 常染色体显性多囊肾病 | 2019-03-20 | 2019-06-04 | — |
| CTR20201012 | I期 | ✓ 已完成 | 常染色体显性多囊肾病 | 2021-02-24 | 2021-05-25 | 2021-06-01 |
(神经)鞘脂类代谢紊乱和其他脂贮积疾患 III期 试验 4（III 期 4） · 始于 2020-08
临床试验申请（8）
- JXHL2000240 · 2020-08-27 · 默示许可≈2020-11-19推算 · 1类 适应症相似用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗
- JXHL2000239 · 2020-08-28 · 默示许可≈2020-11-20推算 · 1类 试验挂接用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗
- JXHL2101211 · 2021-10-21 · 默示许可≈2022-01-13推算 · 1类 试验挂接Venglustat用于成人法布雷病患者的治疗
- JXHL2101210 · 2021-10-21 · 默示许可≈2022-01-13推算 · 1类 同批受理Venglustat用于成人法布雷病患者的治疗
- JXHL2200023 · 2022-01-20 · 默示许可≈2022-04-14推算 · 1类 试验挂接Venglustat拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。
- JXHL2200022 · 2022-01-20 · 默示许可≈2022-04-14推算 · 1类 同批受理Venglustat拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。
- JXHB2400014 · 2024-01-06 · 默示许可≈2024-03-29推算 · 1类 适应症相似Venglustat用于患有法布雷病人群的治疗；拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。
- JXHB2400013 · 2024-01-06 · 默示许可≈2024-03-29推算 · 1类 适应症相似Venglustat用于患有法布雷病人群的治疗；拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。
临床试验（4，III 期在前）
| 登记号 | 分期 | 状态 | 适应症 | 首次公示 | 首例入组 | 完成 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| CTR20210730 | II–III期 | ■ 主动终止 | 3型戈谢病 | 2021-04-13 | — | — |
| CTR20220800 | II–III期 | ▶ 进行中 | 法布雷病 | 2022-04-07 | 2022-08-10 | — |
| CTR20220858 | II–III期 | ▶ 进行中 | 法布雷病 | 2022-04-15 | 2022-08-12 | — |
| CTR20221236 | II–III期 | ▶ 进行中 | 3型戈谢病 | 2022-05-18 | 2022-09-15 | — |
临床试验申请（未对应到研发线） 临床申请 试验 0 · 始于 2026-08
临床试验申请（2）
- JXHL2600333 · 2026-08-10 · 1类 无适应症｜审评中：排队待审评
- JXHL2600332 · 2026-08-10 · 1类 无适应症｜审评中：排队待审评
其他申报 （2 件：补充申请、再注册等，多为上市后变更）
| 受理号 | 类型 | 注册分类 | 受理 | 药名 | 申请人 | 结论 / 状态 | 批准文号 · 日期 |
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| JYHB1900457 | 补充申请 | 2019-04-24 | Venglustat | Genzyme Corporation、Sanofi-Aventis Recherche & Développement | |||
| JYHB1900458 | 补充申请 | 2019-04-24 | Venglustat | Genzyme Corporation、Sanofi-Aventis Recherche & Développement |
完整时间线 （62 个事件；点列头排序，同一编号的连续多行同底色成组；同一产品不同规格分号申报的同一步骤合为一行，62 条并为 44 行）
| 日期 | 事件 | 编号 | 说明 |
|---|---|---|---|
| 2018-08-23 | 临床申请受理 | JXHL1800103 / 104 | Venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2018-11-15 推算 | 默示许可(推算) | JXHL1800103 / 104 | 受理+60工作日；治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。 |
| 2018-12-04 | 伦理批准 | CTR20190456 | III期·主动终止 |
| 2019-03-20 | 试验登记公示 | CTR20190456 | III期·主动终止·常染色体显性多囊肾病；对应申报 JXHL1800104（AI 判定） |
| 2019-04-24 | 补充申请受理 | JYHB1900457 / 458 | Venglustat |
| 2019-06-04 | 首例入组 | CTR20190456 | III期·主动终止 |
| 2019-12-16 | 补充申请受理 | JYHB1901509 / 510 | Venglustat |
| 2020-03-09 推算 | 默示许可(推算) | JYHB1901509 / 510 | 受理+60工作日；治疗有常染色体显性多囊肾病（ADPKD）快速进展风险的成年患者。 |
| 2020-08-26 | 伦理批准 | CTR20201012 | I期·已完成 |
| 2020-08-27 | 临床申请受理 | JXHL2000240 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2020-08-28 | 临床申请受理 | JXHL2000239 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2020-11-19 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2000240 | 受理+60工作日；用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗 |
| 2020-11-20 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2000239 | 受理+60工作日；用于正在接受伊米苷酶注射治疗，且伴有神经系统受累表现的年龄≥12岁的青少年及成人戈谢病患者的治疗 |
| 2020-11-23 | 补充申请受理 | JXHB2000054 / 055 | Venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2020-11-28 | 临床申请受理 | JXHL2000315 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2021-02-15 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2000054 | 受理+60工作日；有急性进展风险的常染色体显性多囊肾病（ADPKD） |
| 2021-02-15 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2000055 | 受理+60工作日；有急性进展风险的常染色体显性多囊肾病 |
| 2021-02-19 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2000315 | 受理+60工作日；常染色体显性多囊肾病 |
| 2021-02-20 | 伦理批准 | CTR20210730 | II/III期·主动终止 |
| 2021-02-24 | 试验登记公示 | CTR20201012 | I期·已完成·常染色体显性多囊肾病；对应申报 JXHL2000315（AI 判定） |
| 2021-04-13 | 试验登记公示 | CTR20210730 | II/III期·主动终止·3型戈谢病；对应申报 JXHL2000239（AI 判定） |
| 2021-05-25 | 首例入组 | CTR20201012 | I期·已完成 |
| 2021-06-01 | 试验完成 | CTR20201012 | I期·已完成 |
| 2021-10-21 | 临床申请受理 | JXHL2101210 / 211 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2022-01-13 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2101210 / 211 | 受理+60工作日；Venglustat用于成人法布雷病患者的治疗 |
| 2022-01-20 | 临床申请受理 | JXHL2200022 / 023 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2022-01-25 | 伦理批准 | CTR20220800 | III期·进行中 |
| 2022-02-15 | 伦理批准 | CTR20220858 | III期·进行中 |
| 2022-03-28 | 伦理批准 | CTR20221236 | III期·进行中 |
| 2022-04-07 | 试验登记公示 | CTR20220800 | III期·进行中·法布雷病；对应申报 JXHL2101211（AI 判定） |
| 2022-04-14 推算 | 默示许可(推算) | JXHL2200022 / 023 | 受理+60工作日；Venglustat拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。 |
| 2022-04-15 | 试验登记公示 | CTR20220858 | III期·进行中·法布雷病；对应申报 JXHL2101211（AI 判定） |
| 2022-05-18 | 试验登记公示 | CTR20221236 | III期·进行中·3型戈谢病；对应申报 JXHL2200023（AI 判定） |
| 2022-08-10 | 首例入组 | CTR20220800 | III期·进行中 |
| 2022-08-12 | 首例入组 | CTR20220858 | III期·进行中 |
| 2022-09-15 | 首例入组 | CTR20221236 | III期·进行中 |
| 2024-01-06 | 补充申请受理 | JXHB2400013 / 014 | venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2024-03-29 推算 | 默示许可(推算) | JXHB2400013 / 014 | 受理+60工作日；Venglustat用于患有法布雷病人群的治疗；拟作为长期单药治疗确诊为Ⅲ型戈谢病（GD3）、既往接受酶替代疗法（ERT）且病情稳定的成人、12岁及以上的青少年患者的中枢神经系统（CNS）疾病表现，并保持全身系统性获益。 |
| 2026-08-10 | 临床申请受理 | JXHL2600332 / 333 | Venglustat·化药1类（境内外均未上市的创新药） |
| 2026-08-10 | 审评任务公示 | JXHL2600332 / 333 | 审评状态：排队待审评 |
| 2026-10-05 本站观测 | 审评状态变化 | JXHL2600332 / 333 | 排队待审评；专业进度：药理毒理、药学未完成；临床已完成（专业进度按 CDE 公示编码推断） |
| 2026-10-05 本站观测 | 审评状态变化 | JXHL2600332 / 333 | 列入 CDE 在审品种目录 |
| 2026-10-13 本站观测 | 审评状态变化 | JXHL2600332 / 333 | 排队待审评；专业进度：药学未完成；药理毒理、临床已完成（专业进度按 CDE 公示编码推断） |
| 2026-10-15 本站观测 | 审评状态变化 | JXHL2600332 / 333 | 排队待审评；专业进度：药理毒理、临床、药学已完成（专业进度按 CDE 公示编码推断） |